[샌프란시스코(미국)=딜사이트 방태식 기자] HLB그룹 미국 계열사 엘레바 테라퓨틱스(엘레바)가 담관암 치료제 '리라푸그라티닙'의 본격적인 허가 국면에 돌입한다. 회사가 최근 공개한 2상 임상시험 최종 데이터를 기반으로 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청(NDA)을 제출할 예정이기 때문이다. 아울러 회사는 담관암 NDA 제출과 함께 내년말 임상 종료 목표로 진행 중인 리라푸그라티닙의 '암종불문' 항암제 임상 등 확장전략에도 속도를 낼 계획이다.

김동건 HLB US법인장은 14일(현지시간) 미국 샌프란시스코에서 열린 '2026 JP모건 헬스케어 컨퍼런스(JPMHC)'에서 딜사이트와 만나 리라푸그라티닙의 경쟁력 및 향후 임상 전략에 대해 밝혔다. 

리라푸그라티닙은 FGFR2 융합 변이를 표적하는 신약 후보물질이다. 해당 물질은 엘레바가 개발을 전담하고 있으며 최근 미국 임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI)에서 담관암 2상 최종 데이터가 발표됐다.

특히 리라푸그라티닙은 앞서 2023년 FDA로부터 혁신치료제로 지정됐다. 이에 따라 엘레바는 2상 데이터를 기반으로 한 가속 승인 가능성도 기대하고 있다. 회사는 올 1월 중 리라푸그라티닙을 담관암 2차 치료제로 NDA를 제출할 예정이다.

김 법인장은 "단정할 수는 없지만 FDA와의 사전 NDA 미팅에서 받은 피드백을 보면 가속 심사 가능성이 매우 높다고 판단한다"며 "추가로 요구되는 데이터나 조건도 없는 것으로 이해하고 있다"고 언급했다.

FDA 심사관 입장에서 가장 설득력 있는 요소로는 '압도적인 효능 데이터'를 꼽았다. 이번 2상에서 리라푸그라티닙은 ▲객관적반응률(ORR) 46.5% ▲반응지속기간 중앙값(mDOR) 11.8개월 ▲질병조절률(DCR) 96.5% ▲중앙 생존기간(OS) 22.8개월 ▲무진행생존기간 중앙값(mPFS) 11.3개월을 기록했다. 주요 지표 전반에서 기존 치료법 대비 향상된 결과를 보였다는 김 법인장 설명이다.

김 법인장은 "이러한 수치는 담관암 치료 관련 임상에서 현재까지 보고된 가장 인상적인 성과"라며 "FDA가 리라푸그라티닙의 우수한 효능을 가장 설득력 있게 받아들일 것"이라고 말했다.

기존 치료제 대비 뛰어난 안전성도 강점으로 제시했다. 김 법인장은 "앞서 허가된 담관암 치료제인 '페미가티닙'과 '푸티바티닙'은 범-FGFR 억제제로 비표적 독성이 많다"며 "반면 리라푸그라티닙은 선택적 FGFR2 억제제이기 때문에 개선된 안전성 및 내약성을 보인다"고 강조했다. 

실제로 리라푸그라티닙은 이번 2상에서 FGFR 억제제의 주요 부작용으로 알려진 고인산혈증과 설사 발생률이 각각 20.7%, 21.6%에 그쳤다.

엘레바는 향후 리라푸그라티닙의 적용 범위를 암종불문으로 확장할 계획이다. FGFR2 융합·재배열 변이를 가진 다양한 고형암을 대상으로 추가 임상을 진행해 담관암을 넘어 적응증 확대에 나선다는 전략이다.

김 법인장은 "현재까지 리라푸그라티닙은 초기 데이터에서 다양한 암종에 일관된 효능이 확인되고 있다"며 "증폭이나 돌연변이 등 다른 FGFR2 이상을 타깃으로 한 확장 전략도 검토 중"이라고 청사진을 제시했다.

그 외에 HLB그룹은 또 다른 핵심 파이프라인인 간암 치료제 '리보세라닙-캄렐리주맙' 병용요법에 대한 FDA 허가 절차도 병행 중이다.

김 법인장은 "이번 신청은 재제출 건으로 과거 보완요구(CRL)는 캄렐리주맙 제조 이슈 때문이었다"며 "두 건의 NDA 모두 준비가 마무리 단계이며 올 1월 내 제출할 예정이다"고 말했다.

이어 "모두 1월 안에 신청이 이뤄질 예정이기 때문에 제출 시점은 비슷하지만 FDA 심사 일정이 달라 리보세라닙 NDA 결과가 먼저 나올 가능성이 높다"며 "리보세라닙은 빠르면 올 3월에서 늦어도 7월 전후 리라푸그라티닙은 9월 전후 결과가 나올 것으로 예상한다"고 언급했다.

엘레바는 허가 이후를 대비한 상업화 준비 역시 착수했다. 김 법인장은 "지금까지는 개발과 규제 대응 중심 조직이었다면 승인 이후에는 본격적인 커머셜 단계로 넘어가야 한다"며 "영업·마케팅 인력도 순차적으로 보강할 계획"이라고 밝혔다.

HLB US법인은 이번 JPMHC를 투자 및 사업개발의 전환점으로 삼겠다는 방침이다. 김 법인장은 행사기간 약 25개의 업체와 미팅을 진행할 예정이다.

김 법인장은 "미국 바이오·헬스케어 투자 환경이 회복 조짐을 보이고 있어 글로벌 투자자 네트워크를 적극 확대할 계획"이라며 "파이프라인 성장 단계에 부합하는 전략적 투자 기회를 모색할 것"이라고 말했다.

특히 글로벌 제약사와의 파트너십 체결도 주요 목표다. 그는 "HLB 미국법인들이 개발 중인 치료제의 기술이전 기회를 모색하는 동시에 파이프라인 확대를 위한 기술도입도 검토 중"이라며 "JPMHC는 대면 미팅이 가능한 만큼 협상에 매우 중요한 계기가 될 것"이라고 내다봤다.

마지막으로 김 법인장은 "2026년은 엘레바뿐 아니라 베리스모 테라퓨틱스, 이뮤노믹 테라퓨틱스 등 HLB 미국 계열사 전반에 중요한 해가 될 것"이라며 "각 사가 주요 임상 마일스톤을 순차적으로 발표할 예정이다"고 덧붙였다.