[딜사이트 이다은 기자] GC녹십자가 개발 중인 산필리포증후군 A형(과제명 GC1130A) 치료제가 식품의약품안전처(식약처)로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다. 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에 이어 세 번째 지정으로 회사는 5년 내 상용화를 목표로 개발 속도를 높일 계획이다.

식약처는 국내 유병 인구 2만명 이하의 희귀질환에 사용되거나 기존 치료제 대비 안전성과 유효성이 개선된 의약품을 희귀의약품으로 지정한다. 지정 시 품목허가 신청 전 사전 검토 수수료 감면, 조건부 허가 신청 등 혜택이 주어진다.

산필리포증후군은 리소좀 축적질환(LSD)의 일종으로, 소아 약 7만 명당 1명꼴로 발병하는 희귀질환이다. 2~5세 사이 언어 발달 지연과 발달 정체를 시작으로 인지·운동 기능 저하, 호흡기 문제로 이어져 생명을 위협한다. 현재까지 승인된 치료제는 없어 환자들의 미충족 수요가 큰 분야로 알려졌다.

GC녹십자는 해당 치료제를 뇌실투여(ICV) 방식으로 개발 중이다. 이 방식은 약물을 뇌실에 직접 주입해 중증 환자의 인지기능 개선 효과가 기대된다. 회사 측에 따르면 지난해 발표된 비임상 결과에서는 척추강 내 직접 투여(IT) 대비 최대 47배 높은 약물 전달 효과가 확인됐다. 현재 GC1130A는 미국, 한국, 일본에서 1상 임상이 진행 중이다.

허은철 GC녹십자 대표는 "국내 희귀의약품 지정으로 개발 속도가 한층 빨라질 것"이라며 "GC1130A가 산필리포증후군 환자들의 미충족 의료 수요를 해소할 수 있는 대안이 될 것"이라고 전했다.