[딜사이트 방태식 기자] HLB가 담관암 신약 '리라푸그라티닙'의 미국 진출에 도전한다. 이번 신약허가 신청(NDA)은 2상 임상시험 결과를 기반으로 '가속 승인' 경로로 진행될 예정이다. 특히 회사가 간암 신약 '리보세라닙'에 이어 이번 달에만 두 번째 NDA를 제출했다는 점에서 시장의 관심이 쏠리고 있다.

HLB는 미국 계열사 엘레바 테라퓨틱스(엘레바)가 미국 식품의약국(FDA)에 FGFR2 융합·재배열 표적 항암제 리라푸그라티닙의 담관암 2차 치료제에 대한 NDA를 완료했다고 28일 밝혔다.

엘레바는 이달 23일 간암 1차 치료제에 이어 담관암 2차 치료제에 대해서도 NDA를 완료하며 두 적응증을 동시에 겨냥한 FDA 허가 절차에 본격적으로 돌입했다.

이번 NDA에는 글로벌 임상시험을 통해 확보한 유효성·안전성 데이터와 함께 비임상시험 결과, 원료의약품 및 완제의약품에 대한 제조·품질 관리(CMC) 공정 자료 등 FDA 심사에 필수적인 모든 자료가 포함됐다.

앞서 리라푸그라티닙은 담관암 적응증을 대상으로 FDA로부터 2022년 희귀의약품, 2023년 혁신신약으로 지정됐다. 엘레바는 지난해 FDA와의 공식 미팅을 통해 추가적인 3상 없이 2상 결과를 기반으로 한 가속 승인 허가 신청에 대한 동의를 확보했다.

HLB는 리라푸그라티닙이 우선심사 대상으로 지정될 가능성도 기대하고 있다. 우선심사 적용 여부는 FDA의 본심사 착수 시 최종 확정될 예정이다.

리라푸그라티닙은 담관암 임상 2상(ReFocus)에서 2차 치료제로서 기존 허가 약물 대비 가장 높은 객관적 반응률(ORR, 46.5%)과 반응지속기간 중앙값(mDOR, 11.8개월)을 기록했다. 안전성 측면에서도 이상반응은 전반적으로 예측 가능하고 관리 가능한 수준이었다는 회사 측 설명이다.

특히 HLB는 범-FGFR 억제제의 주요 부작용으로 알려진 고인산혈증과 설사 발생률이 각각 20.7%, 21.6%로 기존 허가된 FGFR 억제제 대비 현저히 낮은 수준을 보여 효능과 안전성 측면에서 '계열 내 최고(Best-in-Class)' 치료제의 경쟁력을 입증했다고 강조했다.

통상 첫 번째 FDA NDA의 경우 본심사 착수까지 약 2개월의 접수심사 기간이 소요되는 것으로 알려졌다. 이후 우선심사로 지정될 경우 본심사 착수 시점부터 약 6개월, 일반심사가 적용될 경우에는 약 10개월의 심사 기간이 예상된다. 이에 따라 리라푸그라티닙 담관암 2차 치료제의 허가 여부는 우선심사 기준으로 오는 9월 결정될 전망이다. 

HLB 관계자는 "간암 신약에 이어 담관암 신약의 허가 신청까지 연이어 완료하며 두 개의 글로벌 항암제를 동시에 FDA 심사 트랙에 올리는 성과를 이뤘다"며 "이는 단순한 일정상의 속도가 아니라 임상·비임상·CMC 전반에 걸친 준비가 글로벌 규제 기준에 맞춰 완성도 있게 이뤄졌다는 자신감의 표현"이라고 밝혔다.

이어 "리라푸그라티닙은 2상 결과만으로도 효능과 안전성에서 계열 내 최고 수준의 경쟁력을 입증한 만큼 담관암 치료 환경에 의미 있는 변화를 가져올 수 있을 것으로 기대된다"며 "FDA 심사 과정에서도 추가 요구 사항에 선제적이고 성실하게 대응해 허가 절차를 차질 없이 진행해 나갈 계획"이라고 덧붙였다.