[딜사이트 민승기 기자] 네이처셀의 무릎퇴행성관절염 줄기세포 치료제 조인트스템의 품목허가 가능성을 둘러싸고 업계의 반응이 첨예하게 엇갈리고 있다. 이르면 올해 9~10월께 결과가 나올 수 있다는 관측이 조심스레 나온다. 이 때문에 업계에서는 식품의약품안전처의 품목허가 문턱을 넘어설 수 있을지 관심이 쏠리고 있다.

6일 업계에 따르면 식약처는 네이처셀의 조인트스템 품목허가 재신청에 따른 심사를 진행하고 있다. 네이처셀은 지난 3월 조인트스템에 대한 품목허가를 식품의약품안전처에 재신청한 바 있다.

구체적인 심사 결과 발표 시기는 확인되지 않았다. 다만 기존 임상3상 결과에 3년간의 장기추적관찰 데이터만 추가된 터라 심사 기간이 오래 걸리지 않을 수 있다는 관측이 우세하다. 바이오업계 일각에서는 이르면 오는 9~10월께 심사 결과가 나올 수 있다는 전망도 조심스레 나온다.

심사 결과를 두고 업계의 전망은 크게 엇갈리고 있다. 먼저 이장익 서울대약학대 교수는 품목허가 가능성이 높다고 보고 있다. 이 교수는 지난 7월 열린 '제30회 일본 유전자 세포치료학회(Japan Society of Gene and Cell Therapy)'에서 중증 퇴행성관절염 줄기세포치료제 조인트스템 임상적 유효성 연구 결과를 발표하기도 했다.

이 교수는 임상3상에서 유효성 1차 평가변수인 VAS(통증등급)와 관절기능평가(WOMAC)에서 모두 대조군 대비 통계적으로 유의한 결과가 나타났다고 강조했다.

또 3상 환자들을 대상으로 한 3년 추적관찰 결과에서도 대조군 환자들은 8명이 인공관절치환술을 시행한 반면, 조인트스템을 투여한 환자 군은 단 2명만이 인공관절치환술을 받아 조인트스템이 3년이 지난 시점에서도 효과가 유지되고 있음을 확인했다고 설명했다.

이 교수는 "기존 치료제들 대비 비용효과성이 아닌 효과만 놓고 봤을 임상적 유의성이 있었다"며 "기존 진통제 아세트아미노펜, 덱사메타손 등은 단점들이 명확했지만 조인트스템은 진통 효과 및 일부 연골 재생 효과까지 보였다"고 말했다.

이 교수는 식약처의 판단이 잘못됐다는 입장도 내놨다. 그는 "식약처가 반려 결정을 내린 것은 진통 효과는 있지만 비용효과성이 떨어진다고 본 것 같다"며 "의약품의 허가 여부는 비용효과성이 아니라 안전·유효성만으로 판단하는 것이 맞으며 비용효과성은 그 다음 판단할 문제"라고 지적했다.

변대중 네이처셀 대표 역시 "식약처가 잘못 판단했다면 시정해야 한다"며 "추가 자료를 성실히 제출한 만큼 이번에 품목허가를 획득할 것으로 기대하고 있다"고 강조했다.

그러나 바이오의약품 허가 업무 경험이 있는 전문가들 사이에서는 정반대의 해석도 나오고 있다. 조인트스템 품목허가 재신청도 반려될 가능성을 크다는 것이다. 반려 가능성이 큰 이유에 대해서는 임상시험을 다시 진행하지 않은 점을 꼽았다.

한 바이오기업의 허가 담당자는 "네이처셀의 조인트스템 품목허가 재신청은 다시 임상을 진행하지 않고 기존 임상 데이터에 일부 보완 데이터만 추가해 제출한 것으로 보인다"며 "통상 허가심사 과정에서 반려되면 문제되는 점을 수정해 다시 임상을 진행하는게 일반적인 대응"이라고 말했다.

이어 "흔히 말하는 하위분석을 추가로 진행해 데이터를 제출한 것인데 이는 경향성을 보기 위한 것이지 확정적인 결과를 볼 수 있는 것이 아니다"며 "일부 내용만 보완해 다시 제출하는 것만으로 식약처 심사를 통과한 사례는 아직 보지 못한 것 같다"고 강조했다.

또다른 바이오업계 관계자 역시 "이견이 존재하는 유효성 문제는 차치하더라도 재임상을 하지 않고 임의로 지적사항만 보완해서 제출하는 식의 허가신청은 통과되기 어렵다"고 지적했다. 이어 "지난 허가신청 때는 식약처의 허가 자문 기구인 중앙약사심의위원회 문턱에서 걸렸지만 이번에는 중앙약심위로 안건이 넘어가지 못할 수도 있다"고 덧붙였다.

한편, 변 대표는 재임상 착수 계획에 대한 질문에 대해 "이번 재심사 결과에 따라 판단할 사항"이라고 답했다.