[딜사이트 방태식 기자] 한미약품이 개발 중인 희귀질환 바이오신약 '에페거글루카곤(HM15136)'가 미국 식품의약국(FDA) 혁신치료제(BTD) 지정을 획득했다. 회사는 이번 지정을 기반으로 에페거글루카곤 상업화에 속도를 낼 계획이다.

한미약품은 미국 FDA가 선천성 고인슐린증(CHI) 치료제 에페거글루카곤을 BTD로 지정했다고 5일 밝혔다.

FDA BTD는 중대한 질환의 치료에 있어 기존 치료제 대비 상당한 개선 가능성이 확인된 의약품을 대상으로 신속한 허가를 지원하기 위해 마련된 제도다.

BTD로 지정받은 치료제는 FDA로부터 임상부터 허가까지 개발 전반에 대한 집중적인 자문과 지원을 받는다. 또 허가 신청 시 자료를 부분적으로 제출해 검토받을 수 있는 순차 심사(Rolling Review)도 허용된다. 더불어 우선심사 등 심사 가속화 제도의 적용 가능성이 확대돼 개발 및 허가 절차의 효율성도 높아질 수 있다는 회사 측 설명이다.

이문희 GM임상팀장(상무)은 "BTD를 통해 에페거글루카곤 3상을 효율적으로 설계하고 수행하기 위한 FDA와의 대화를 긴밀하게 이어나갈 것"이라며 "순차 심사의 장점도 잘 활용할 계획"이라고 말했다.

에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 치료제로서 이미 미국 FDA, 유럽 의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다. 또 미국 FDA에서는 소아 희귀질환 치료제(RPD)로도 지정했다. 아울러 회사는 EMA도 에페거글루카곤을 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정하는 등 광범위한 잠재력을 높이 평가했다고 강조했다.

선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당증을 유발하는 희귀질환이다. 현재까지 선천성 고인슐린증을 특정 적응증으로 한 FDA 승인 치료제는 없으며 고인슐린증으로 인한 저혈당 조절을 목적으로 승인된 기존 치료제(1건)는 치료 반응이 특정 유전자형에 한정되고 다모증, 체액 저류, 심부전 등의 부작용이 심한 것으로 알려졌다. 이에 환자들은 허가 이외의 의약품을 사용하거나 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있다는 회사 측 설명이다.

한미약품은 기존 치료방식의 한계를 극복할 수 있는 에페거글루카곤을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있다. 작년 발표한 글로벌 2상 중간 분석 결과에 따르면 에페거글루카곤은 우수한 안전성과 내약성을 보였으며 저혈당 및 심각한 저혈당 발생을 모두 현저하게 감소시키는 효과를 나타냈다. 현재 에페거글루카곤 글로벌 2상은 순조롭게 진행되고 있으며 올해 하반기 결과가 발표될 예정이다.

최인영 R&D센터장은 "FDA의 혁신치료제 지정은 해당 신약의 긴박한 상용화 필요성은 물론 실제 개발 가능성에 대해 FDA가 높은 평가를 내렸다는 객관적인 지표"라며 "보다 빠른 개발을 통해 해당 질병으로 고통받는 환자들에게 큰 희망을 줄 수 있도록 회사의 모든 역량을 집중하겠다"고 밝혔다.