[딜사이트 최광석 기자] 강스템바이오텍이 개발 중인 아토피 치료제 '퓨어스템-에이디주'에 대한 규제당국의 허가 가능성에 관심이 모아지고 있다. 3상 임상시험에서 1차 유효성 평가지표를 충족하지 못했지만 회사가 국내 품목허가에 도전하겠다는 입장을 밝혔기 때문이다. 1차 유효성 평가지표를 충족하지 못하고 품목허가를 받은 사례는 전세계적으로도 드문 일로 알려졌다.

나종천 강스템바이오텍 대표는 5일 오전 여의도 전경련회관 토파즈홀에서 열린 퓨어스템-에이디주 3상 임상 결과 설명회에서 향후 사업계획 등을 설명하며 이같이 밝혔다. 

앞서 강스템바이오텍은 지난 4일 퓨어스템-에이디주의 3상 톱라인(Top-line) 데이터를 수령했다고 밝혔다. 톱라인은 임상에서 후보물질의 효능과 안전성 등을 평가하기 위해 허가당국에 제출한 각 평가기준에 대한 요약 결과를 의미한다. 

강스템바이오텍에 따르면 1차 유효성 평가변수인 베이스라인(투약) 대비 12주 시 습진중증도평가지수 50% 이상 감소(EASI-50) 달성률은 위약군 29.79%, 시험군 34.18%로 통계적으로 유의한 차를 확인하지 못했다(p-value=0.4801).

다만 회사는 16주차부터 24주차까지 시험군의 EASI-50 달성률이 48.05%~58.06%로 12주차 위약군 대비 약 18%~30%가량 높아진 점에 큰 의미를 부여했다. 이번 3상은 2021년 9월부터 2023년 8월까지 전국 21개 의료기관에서 기존 치료제에 효과를보지 못한 중등도 이상의 만성 아토피 피부염 성인 환자 315명을 대상으로 퓨어스템-에이디주를 단회 투여한 후 약물의 안전성 및 유효성을 평가하는 방식으로 진행됐다.  

이에 회사는 이번 임상 결과를 근거로 식품의약품안전처에 품목허가를 신청할 계획이다. 아울러 해외 글로벌 제약사와의 기술수출 협의도 진행할 예정이다. 

나 대표는 "1차 평가지표를 달성하지 못한 대부분의 후보물질은 품목허가를 받지 못했다. 다만 일부 허가를 받은 사례도 있다"며 "이번 임상에서 줄기세포 아토피 치료제의 가능성을 확인한 만큼 품목허가 신청에 도전하겠다"고 말했다. 

배요한 임상개발본부장(전무)도 "1차 평가지표를 맞추지 못했지만 16주 이후 증상 개선 효과의 충분한 근거를 확보했다"며 "식약처가 다른(나라) 규제당국보다 보수적인 측면이 있지만  퓨어스템-에이디주가 안전성에서 월등한 부분 등을 잘 어필하겠다"고 전했다. 

한편 나 대표는 향후 재임상을 진행한다 해도 회사의 재무안정성에는 문제가 없다고 강조했다. 나 대표는 "재무적 문제는 걱정할 필요가 없다. 기술수출을 포함해 자금 확보 여지가 충분하다"며 "당장은 주주대상 유상증자 계획도 없다. 그런 부분(자금조달)이 필요하면 향후 주주들에게 설명하겠다"고 말했다. 

한편 강스템바이오텍은 작년 11월 주주배정 유상증자를 통해 210억원을 조달했다. 올 1분기 말 기준 회사가 보유하고 있는 현금(현금및현금성자산+단기금융상품)은 311억원이다.