[배요한 기자] 메지온이 희귀병 신약 폰탄수술 환자치료제의 글로벌 기술이전을 추진한다. 2019년 출시가 목표인 폰탄치료제는 지난해 10월 미국 식약처(FDA) 임상3상에 돌입했으며, 현재 환자 모집이 절반 이상 완료된 상태다.

메지온 관계자는 11일 “폰탄치료제의 기술 수출을 검토중”이라며 “글로벌 제약회사와 접촉할 계획”이라고 밝혔다.

이어 “임상 3상 시험 중간결과에 따라 더 많은 회사로부터 구체적인 제안을 받을 것으로 기대한다”고 강조했다.

메지온은 폰탄수술환자 치료제의 미국 임상 3상을 위한 등록 환자 400명 가운데 280명 이상의 모집을 완료했다. 한국은 지난 7월 임상 환자 등록을 공식적으로 시작했다. 회사 측은 “3분기까지 300명 돌파가 가능할 것으로 예상한다”면서 “이번 임상은 미국 내 26개 병원과 캐나다 및 한국 내 각각 2개 병원 등 총 30개 병원에서 환자모집을 통한 투약이 진행되고 있다”고 설명했다.

폰탄수술은 단심실증 유아들에게 최대한 정상적인 심장기능을 수행할 수 있도록 하는 3단계 심장수술 중 마지막 단계의 수술이다. 단심실증은 두 개의 심실 중 하나가 없는 선천성 심장기형이며 보통 2~3세 영유아가 폰탄수술을 받는다. 단심실증 환자의 65%는 폰탄수술을 통해 생존하고 있으며, 매년 1270명 정도의 신규 폰탄 수술환자가 생겨나고 있다.

일부 환자들은 청소년(13~19살)기에 폐혈액 흐름 및 심실운동 기능의 저하로 단백소실증, 간질환, 신질환 등의 합병증으로 생명의 위협을 받게 된다. 이 때 폰탄수술환자치료제를 사용하면 환자의 생명을 연장시킬 수 있다.

폰탄수술 환자치료제는 미국, 유럽, 국내에서 희귀의약품으로 지정을 받았으며, 작년에는 임상 3상 시험에 대한 시험계획서에 대해 미국 FDA측으로부터 사전평가(SPA) 승인을 받았다. SPA의 경우 6개월에 대한 임상 3상 자료만을 토대로 FDA 승인을 받을 수 있어 신약 개발기간이 단축된다. 메지온은 2019년 폰탄수술 환자치료제의 출시를 목표로 하고 있다.

한편 폰탄수술 환자치료제는 미국시장 규모만 약 4억달러에 달한다. 환자는 2만9000명 가량으로 추정되고 있다. 경쟁약품이 없고 1인당 약값이 연간 4만달러에 달해 경쟁력이 높은 것으로 평가받고 있다.