[딜사이트 최광석 기자] 젬백스앤카엘(젬백스)이 현재 개발 중인 진행성핵상마비(PSP) 치료제 'GV1001'의 동정적 사용승인 프로그램(EAP, 치료목적 사용승인)에 대해 긍정적인 입장을 내놨다. 치료제가 없어 신약에 기대를 거는 환자들에게 마지막 희망이 될 수 있다는 인도적 차원의 결단이다. EAP 검토가 가능해진 이유는 이달 초 회사의 PSP 치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받은 덕분이다. 

젬백스 관계자는 20일 본지와 통화에서 "중증 환자에게 인도적 차원으로 진행되는 EAP에 적극적으로 동참할 의사가 있다"며 "치료제가 없는 환자에게 치료 기회를 줄 수 있는 부분인 만큼 더 많은 환자들이 혜택을 받을 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다. 

EAP는 생명이 위태로울 수 있는 중대한 상황이나 현존하는 치료 방법이 없는 질환에 대해 원칙적으로 임상시험용으로만 사용할 수 있는 의약품을 품목허가 전 치료목적으로 사용할 수 있도록 허용하는 제도다. 국내에는 EAP와 유사한 치료목적 사용승인 제도가 있다. 중대한 질환을 앓고 있는 환자에게 의약품 투여의 위험보다 이익이 크다고 의료진이 판단할 때 활용할 수 있다.

실제 다른 질환에서도 EAP가 활발하게 활용됐다. 노바티스 만성골수성백혈병 치료제 '글리벡'과 아스트라제네카 비소세포폐암 치료제 '이레사', '타그리소' 등 블록버스터 의약품들도 과거 EAP를 통해 환자들에게 공급됐다. 

GV1001의 치료목적 사용이 가능해진 배경은 이달 7일 미국 FDA로부터 패스트트랙 지정을 받았기 때문이다. 패스트트랙은 심각한 질환을 치료하고 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 약물의 개발을 촉진하기 위한 제도다. 

더불어 패스트트랙 지정으로 ▲FDA와의 긴밀한 소통을 통한 임상 설계 및 의약품 승인 지원에 필요한 적절한 데이터 수집 보장 ▲심사 기간을 단축할 수 있는 롤링 리뷰 ▲가속승인 및 우선심사 신청 등의 혜택을 누릴 수 있다. 

앞서 회사는 이달 2일 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)도 받았다. 희귀의약품으로 지정되면 FDA로부터 ▲임상비용 최대 25% 세액 공제 ▲신약 허가 신청 수수료 면제 ▲시판 후 7년간 시장 독점권 부여 등의 혜택을 받는다.

시장에서는 GV1001의 치료목적 사용이 이뤄질 경우 젬백스의 기대효과도 점치고 있다. 실제 본 임상과는 별개로 효능을 조기에 확인할 수 있는 기회가 될 것으로 보고 있다. 더불어 다른 질환으로의 적응증 확대 가능성을 엿보는 계기가 될 수 있다고 전망하고 있다.

시장 한 관계자는 "FDA 패스트트랙 및 희귀의약품 지정은 신약으로서 어느 정도 가능성을 인정받은 것"이라며 "앞으로 임상이 속도감 있게 추진될 것으로 보이며 상용화에 대한 기대감도 커질 전망"이라고 말했다. 

한편 PSP는 균형장애, 안구운동장애, 언어 및 인지기능 저하 등을 유발하는 비정형 파킨슨증후군으로 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만 진행 속도가 훨씬 빠르다. 현재까지 근본적인 치료제가 없어 새로운 치료 옵션에 대한 미충족 의료 수요가 높은 질환으로 알려졌다.