[딜사이트 최령 기자] 코아스템켐온이 근위축성측삭경화증(ALS, 루게릭병) 줄기세포 치료제 '뉴로나타-알주' 3상 임상시험에 실패하면서 '진퇴양난'에 빠졌다. 현재 만성 적자에 시달리고 있는 데다 이번 임상 실패로 기존 전략에 차질이 생기면서 향후 추가적인 비용지출이 불가피해졌기 때문이다. 다만 회사는 아직 온전한 데이터 분석이 이뤄진 것이 아니기 때문에 향후 추가적인 자체 데이터 분석을 통해 미국 식품의약국(FDA) 승인에 만전을 기하겠다는 방침이다.

코아스템켐온은 이달 18일 공시를 통해 루게릭병 환자를 대상으로 진행된 뉴로나타-알주의 3상에서 유효성을 입증하지 못했다고 밝혔다. 뉴로나타-알주는 중간엽줄기세포(MSC) 치료제로 환자 본인에게서 채취한 골수에서 중간엽줄기세포를 약 한 달간 배양해 뉴로나타 알을 만들고 윤활제 역할을 하는 뇌척수액을 약에 첨가해 완성되는 치료제다.

이번 임상시험은 한양대병원을 포함한 국내 4개 기관에서 루게릭병 환자 126명을 대상으로 진행됐으며 기능과 생존 데이터를 종합 평가하는 CAFS(Combined Assessment of Function and Survival)를 주요 평가지표로 설정했다. CAFS란 루게릭병 임상시험에서 환자의 기능적 상태와 생존 데이터를 종합적으로 평가하기 위해 사용되는 측정 방법을 말한다.

해당 임상 결과에 따르면 6개월과 12개월 각 시점에서 시험군과 대조군 간 CAFS 차이를 분석한 결과 유의미한 차이가 확인되지 않은 것으로 나타났다. 결과적으로 코아스템켐온은 이번 임상에서 유효성 확보에 실패하며 연구 방향을 조정해야 하는 상황에 놓였다.

임상시험 실패에 따른 신뢰도 하락은 곧바로 주가에도 영향을 미쳤다. 18일 주가는 전 거래일 대비 29.97% 떨어진 1만330원으로 하한가를 기록했으며 19일에는 7240원을 기록하며 전 거래일보다 29.91% 주저앉았다.

가장 큰 문제는 이번 임상시험 실패로 향후 전략에 차질이 빚어졌다는 점이다. 코아스템켐온은 9년째 영업적자를 벗어나지 못하면서 현금창출력이 마이너스(-)상태다. 실제 최근 3년 간의 실적을 살펴보면 2021년 105억원, 2022년 63억원, 2023년 196억원 등의 영업손실을 각각 기록했다. 올 3분기 역시 142억원의 영업손실을 기록했다. 적자가 지속되며 올 상반기 기준 결손금도 970억원에 달하고 있다. 사실상 영업활동을 통해 현금을 만들기는 어려운 여건이다.

반면 코아스템켐온은 매년 연구개발(R&D)에만 100억원 이상을 투입하고 있다. 이 회사의 최근 R&D 비용을 살펴보면 2021년 112억원, 2022년 103억원, 2023년 127억원을 지출했다. 올 3분기에도 매출 대비 79% 비중에 달하는 138억원을 R&D에 쏟아부었다. 결국 이번 임상시험 실패로 향후 추가적인 자금 조달에 나서야 하는 부담까지 떠안게 됐다. 

코아스템켐온은 향후 후속 분석 절차를 통해 2차지표의 유효성 및 바이오 마커 등 유효성을 찾아낼 수 있도록 최선을 다하겠다는 입장이다. 상시험수탁기관(CRO)으로부터 전달받은 보고서의 초안을 기반으로 추가적인 자체 데이터 분석을 진행한다는 계획이다.

코아스템켐온 관계자는 "희귀난치병 치료제의 경우 1차 지표에 대한 유의성을 확보하지 못했지만 추가분석을 통해 2차 지표, 하위 분석군 및 바이오 마커에서 유의미한 분석결과를 도출한 경우 예외적 승인을 받는 선례가 있다"며 "향후 이러한 근거를 확보할 수 있도록 추가 분석을 진행할 예정"이라고 밝혔다.

다만 시장에선 이러한 계획에 회의적인 시각을 보이고 있다. FDA 승인 임상시험 1차 지표에서 유효성을 확보하지 못한 경우 2차 지표 분석으로 승인을 받아든 사례는 극히 드물기 때문이다. 게다가 현재 재무적 부담도 떠안고 있기 때문에 유동성 위기 탈피 방안 마련이 더 시급하다는 지적이다.

시장 한 관계자는 "1차 지표에서 유효성을 확보하지 못하면 임상시험 자체가 실패로 간주되는 경우가 대부분"이라며 "만약 향후 자체적인 데이터 분석을 통해 유의미한 결과를 도출하더라도 추가적인 비용지출은 피할 수 없을 것이기 때문에 자금 마련에 대한 계획도 마련해야 할 것"이라고 전했다.