[딜사이트 최령 기자] 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전법(첨생법) 개정안 시행으로 세포·유전자치료제(CGT) 개발 등 국내 재생의료기업들의 수혜에 귀추가 주목되고 있다. 이번 개정안으로 첨단재생의료 임상연구 대상이 모든 질환으로 확대되면서 적응증 확장이 수월해질 것으로 관측되기 때문이다. 아울러 대체 치료제가 없는 중대·희귀·난치질환 환자에게 임상단계의 의약품을 치료 목적으로 사용할 수 있게 되면서 신약 조기 상용화와 수익창출 기회도 늘어날 것으로 전망된다.

업계에 따르면 이달 21일부터 첨생법 개정안이 시행됐다. 앞서 2020년 도입된 첨단재생의료제도는 사전 임상연구(고·중위험)를 통해 안전성과 유효성이 확인된 경우 심의위원회 검토를 거쳐 중대·희귀·난치 질환 치료에 활용할 수 있도록 했다. 

반면 이번 개정안은 ▲임상시험·허가절차 간소화 ▲첨단재생의료 적용 범위 확대 ▲임상 단계 치료제 사용 허용 ▲첨단재생의료 기관 확대 등을 포함하고 있다. 기존에는 첨단재생의료가 중증·희귀·난치질환에만 적용됐지만 개정 후 일반질환까지 확대된 것이다. 연구대상자가 아닌 일반환자도 치료받을 수 있어 세포·유전자치료제(CGT), 조직공학 등 첨단재생의료 기술의 활용 범위도 넓어졌다.

또 3상 임상시험을 거치지 않아도 임상연구 단계에서 안전성과 효과가 확인되면 '치료목적사용승인' 절차를 통해 제한적으로 환자에게 투여할 수 있다. 연구 초기 단계부터 매출 발생이 가능해진 셈이다. 

이에 업계에서는 ▲지씨셀 ▲차바이오텍 ▲강스템바이오텍 ▲메디포스트 ▲큐로셀 등 국내 재생의료기업들이 적응증 확대와 임상절차 단축으로 큰 수혜를 입을 것으로 기대하고 있다. 특히 이 과정에서 임상 데이터 확보도 용이해질 전망이다.

지씨셀은 간암 면역세포치료제 '이뮨셀엘씨주'의 적응증 확장에 이번 개정안이 긍정적인 영향을 줄 것으로 보고 있다. 이뮨셀엘씨주는 2007년 국내 최초 항암 면역세포치료제로 허가받아 현재 췌장암 3상을 진행 중이다. 아울러 키메라 항원 수용체-자연살해(CAR-NK) 세포치료제 'GCC2003'의 임상시험도 준비 중이다.

지씨셀 관계자는 "첨생법 개정으로 임상시험 부담이 줄어들면 이뮨셀엘씨주의 확장성이 더욱 커질 것"이라며 "CGT 특화 의약품 위탁개발생산(CDMO) 사업도 확대될 것으로 기대된다"고 밝혔다. 

차바이오텍도 이번 개정안의 수혜가 예상된다. 이 회사는 현재 ▲자가유래 항암 자연살해(NK) 세포치료제 'CHANK-101' ▲2세대 암 반응성 종양침윤림프구(TIL) 치료제 'CHATIL' ▲난소노화 줄기세포치료제 'CHAUM-101-OA' ▲파킨슨병 핵치환 줄기세포치료제 'NTESC-101' 등을 개발 중이다. CGT CDMO 사업도 병행하고 있다.

차바이오텍 관계자는 "가장 빠르게 혜택을 볼 수 있는 파이프라인은 CHANK-101"이라며 "기존 1상을 마친 CBT-101의 제조공정을 개선한 파이프라인으로 간암 등 고형암 대상으로 첨생법 치료 허가를 준비 중"이라고 밝혔다. 이어 "CHATIL, CHAUM-101-OA, NTESC-101도 첨생법을 활용한 임상연구를 진행할 예정"이라고 덧붙였다.

강스템바이오텍은 제대혈 줄기세포 아토피 치료제 '퓨어스템-에이디주'와 골관절염 치료제 '오스카'(OSCA)를 개발 중이다. 두 질환 모두 난치질환으로 분류돼 첨생법 적용대상이 된다. 또한 세포치료제 기반 CDMO 사업을 병행하고 있다. 

강스템바이오텍 관계자는 "재생의료기관과 협업해 임상연구에 해당 치료제들을 활용할 계획"이라며 "임상이 완료되면 실제 환자 치료에도 사용될 수 있으며 세포치료제 공급 매출도 발생할 수 있을 것"이라고 말했다. 그러면서 "임상 데이터 확보 역시 연구개발에 중요한 자산이 될 것으로 기대한다"고 기대감을 드러냈다.

골관절염 세포치료제 '카티스템'을 개발한 메디포스트 역시 개정안에 긍정적 영향을 받을 전망이다. 카티스템은 동종줄기세포치료제로 퇴행성 관절염으로 손상된 연골 재생과 연골 기질 분해 억제 효과를 가진다. 또 미숙아 기관지폐이형성증 치료제 '뉴모스템', 알츠하이머병 치료제 '뉴로스템' 등의 임상시험 진행도 수월해질 것으로 관측된다. 

그 외 큐로셀은 키메라항원수용체(CAR-T) 세포치료제 개발기업으로 림프종 환자 대상 CAR-T 치료제 '림카토주(안발셀)'의 약제급여평가를 신청하며 시장 진입을 준비 중이다. 큐로셀 관계자는 "림카토주는 현재 허가와 급여 평가를 앞두고 있다"며 "첨생법 시행으로 적응증 확장 가능성이 커지면서 추가적인 기회를 모색할 수 있게 됐다"고 밝혔다.

시장에서는 이번 첨생법 개정안 시행이 연구개발 속도를 내는 것은 물론 회사의 매출원 확보 등으로 국내 바이오산업에 지대한 영향을 미칠 것으로 내다보고 있다. 

첨단재생의료산업협회(CARM) 한 관계자는 "이번 첨생법 개정은 고무적"이라며 "임상연구 데이터를 치료까지 연계할 수 있게 되면 투자 활성화로 산업 전체가 성장할 수 있는 계기를 마련하는 것이다"고 전했다. 아울러 "병원과 기업간 협력도 더욱 활발해질 것"이라고 전망했다.