헬릭스미스는 당뇨병성 신경병증 치료제인 VM202(물질명 엔젠시스)의 3상 임상시험에서 일부 환자들이 위약과 엔젠시스의 혼용함에 따라 유효성 데이터가 크게 왜곡, 결론 도출에 실패했다고 23일 밝힌 바 있다.

김선영 헬릭스미스 대표는 24일 서울 여의도 NH투자증권에서 기자간담회를 열고 당뇨병성 신경병증 치료제 VM202(물질명 엔젠시스)의 3상 임상시험에서 일부 환자가 위약(플라시보)과 약물을 혼용한 것을 두고 관련 기관을 대상으로 책임소재를 묻겠다는 입장을 밝혔다.

김 대표는 "혼용이 (어떤 환자에서 이뤄졌는지) 명확성에 따라서 일부 데이터에 대한 구제가 가능할지 알 수 있을 것 같다"면서 "혼용 가능성은 두 군데 이상의 단계에서 벌어졌을 가능성이 있다"고 봤다.

이어 "법적으로 소송을 준비하고 있는 단계기 때문에 구체적으로 밝히기는 어렵지만, (일부 데이터 구제는) 혼용 가능성에 대한 조사결과에 따라 달라질 것으로 보인다"며 "조사는 상당히 큰 규모의 소송으로 연결될 수도 있다"고 말했다.

이미 법률 전문가 등을 섭외하고 소송을 준비하고 있다는 게 김 대표의 설명이다. 소송준비와 함께 진행할 후속 임상에선 2~3개의 소규모 임상을 통해 관리의 효율성을 높이겠다고 밝혔다.

헬릭스미스는 자체분석을 통해 약물을 혼용한 플라시보군 환자가 30~40명가량인 것으로 추정하고 있다. 플라시보 군에서 약물 고농도 검출 사례는 약 36명, 약물 투여군에서 저농도 검출 사례는 32명가량이라는 게 헬릭스미스의 분석이다.

혼용 환자에 대한 파악을 정확히 하지 못하고 있는 만큼 이번 임상 3상의 유효성 데이터는 사용할 수 없다는 게 전문가들이 내린 결론이다.

따라서 VM202의 유효성 도출은 후기 임상으로 미뤄졌다. 헬릭스미스는 이번 임상실패의 경험을 토대로 임상을 소규모로 나눠 진행하겠다는 계획이다.

김 대표는 "150~200명 규모의 임상을 2~3개로 나눠 진행하고 2021년 말에는 데이터를 오픈, 2022년 BLA(신약허가신청)를 제출하겠다"면서 "미국 식품의약국(FDA) 미팅 후 신속히 진행하겠다"고 밝혔다.

철저한 임상 관리를 위해선 미국 임상조직을 재구성하고 플라시보 효과를 최소화하기 위한 계획 등을 마련하겠다는 계획이다. 또 데이터 퀄리티를 실시간 점검할 수 있는 시스템을 도입하고 환자 선정 및 제외기준(BMI, 나이, 통증수준 등)도 재설정하는 것을 고려하기로 했다.

임상시험 1차 지표는 그간 데이터를 고려, 180일 통증 감소가 될 전망이다.

김 대표는 "주사 6개월째에 효과가 좋기 때문에 이 기간을 효과 지표로 하고 BLA 허가 획득을 위한 시간을 최대한 단축할 것"이라며 "본래 시판허가 목표(2021년)와 큰 차이가 나지 않도록 노력하겠다"고 말했다.

이어 "당초 플라시보 효과에 대한 우려는 있었지만, 혼용 가능성이 제기될 줄은 몰랐다"면서 "후속 임상에선 이런 일이 생기지 않도록 철저히 하겠다"고 덧붙였다.