[딜사이트 방태식 기자] HLB그룹이 올 하반기 주요 신약 파이프라인의 향방을 결정할 주요 이벤트를 잇따라 앞두고 있다. 표적항암제의 미국 식품의약국(FDA) 허가 여부를 시작으로 희귀 안질환 치료제의 글로벌 3상 임상시험 결과와 혈액암 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제의 임상 데이터까지 줄줄이 공개될 예정이다. 그간 HLB그룹이 여러 계열사를 통해 신약 포트폴리오를 확장해온 만큼 올 하반기가 그룹의 신약 다각화 전략을 가늠할 분수령이 될 전망이다.

1일 업계에 따르면 HLB그룹은 FGFR2 표적항암제 '리라푸그라티닙'의 담관암 적응증에 대한 미국 FDA 허가 심사 결과를 기다리고 있다. 허가 심사 목표일(PDUFA)은 오는 25일이다.

앞서 진행된 1/2상(ReFocus)에서 리라푸그라티닙은 객관적반응률(ORR) 46.5%, 무진행생존기간 중앙값(mPFS) 11.3개월, 전체생존기간 중앙값(mOS) 22.8개월을 기록하며 치료 효과를 확인했다. 포춘비즈니스인사이트에 따르면 글로벌 담관암 치료제 시장은 2025년 약 12억9000만달러(약 1조7700억원)에서 2034년 약 37억8000만달러(약 5조2000억원) 규모로 성장할 전망이다.

HLB는 리라푸그라티닙의 적응증 확대도 추진하고 있다. FGFR2 유전적 변이를 보유한 고형암 환자를 대상으로 암종불문 치료제로 개발하기 위한 확장 임상을 진행 중이다. 담관암에 이어 암종불문 치료제로 개발 범위를 확대할 경우 치료 대상 환자군이 늘어나며 시장성과 사업적 가치도 더욱 커질 것으로 내다보고 있다.

아울러 HLB는 리보세라닙과 캄렐리주맙 병용요법의 간암 1차 치료제 허가를 위한 미국 FDA 재신청도 준비하고 있다. 현재 FDA 및 파트너사인 항서제약과 관련 사항을 협의하며 재신청에 필요한 자료와 절차를 점검하고 있으며 준비가 마무리되는 대로 신속하게 재신청에 나선다는 방침이다.

다가오는 11월에는 HLB테라퓨틱스의 신경영양성각막염(NK) 치료제 'RGN-259'의 글로벌 3상 성패가 윤곽을 드러낼 예정이다. 회사는 최근 미국과 유럽 50개 의료기관에서 진행한 3상(SEER-2)의 마지막 환자 방문(LPLV)을 완료했다. 현재 데이터 수집과 클리닝, 통계 분석을 진행하고 있으며 임상시험수탁기관(CRO)이 제시한 일정에 따라 11월 중순 톱라인 결과 도출을 목표로 하고 있다.

신경영양성각막염은 각막 신경 손상으로 각막 감각과 자연 치유 능력이 저하되는 희귀 안질환이다. 해당 분야에서 미국 FDA의 허가를 받은 치료제는 돔페의 ‘옥서베이트’가 유일한 것으로 알려졌다. 옥서베이트의 2025년 매출은 17억2400만달러(약 2조5860억원)로 2024년 11억2700만달러(약 1조5300억원)에서 1년 만에 약 1조원 증가했다.

RGN-259는 상온 보관이 가능하며 4주간 하루 5회 투여하는 방식으로 개발되고 있다. 8주간 냉장 보관하며 하루 6회 투여해야 하는 옥서베이트와 비교해 치료 기간이 짧고 보관·운송 편의성이 높은 것이 특징이다. 이러한 경쟁력을 바탕으로 2024년 미국 전문기관이 실시한 가치평가에서는 임상 성공을 전제로 RGN-259의 가치가 최대 22억달러(약 3조원)에 이를 것으로 평가됐다.

HLB이노베이션의 차세대 CAR-T 치료제도 임상 성과 공개를 앞두고 있다. 미국 계열사 베리스모 테라퓨틱스(베리스모)가 개발하는 혈액암 CAR-T 치료제 'SynKIR-310'의 1상 중간 결과가 글로벌 학회를 통해 공개될 예정이다.

SynKIR-310은 CD19을 표적으로 하는 혈액암 CAR-T 치료제로 베리스모가 개발한 ‘KIR-CAR 플랫폼’이 적용됐다. 이를 통해 기존 CAR-T 치료제의 한계로 꼽히는 세포 탈진을 개선할 수 있다는 회사 측 설명이다.

특히 SynKIR-310은 초기 임상에서 최저 용량을 투여받은 여포성 림프종 환자가 투여 28일 만에 완전관해(CR)에 도달했고 해당 반응이 6개월 이상 지속됐다. HLB이노베이션은 이번 중간 결과에서 환자 수와 투여 용량이 확대된 이후의 치료 효과와 안전성이 보다 구체적으로 확인될 것으로 기대하고 있다.

관건은 예정된 일정들이 실제 성과로 이어지느냐다. 표적항암제부터 희귀 안질환 치료제, 차세대 CAR-T 치료제까지 서로 다른 영역에서 주요 이벤트가 집중된 만큼 올 하반기는 HLB그룹이 추진해 온 신약 파이프라인 다각화 전략의 성패를 가늠할 중요한 분기점이 될 전망이다.