[딜사이트 방태식 기자] 이엔셀이 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료제를 앞세워 신약개발 성과 창출에 속도를 낸다. 회사는 내년 중순 'EN001' 2a상 탑라인 데이터를 확보하고 글로벌 제약사와의 기술이전 논의도 본격화한다는 계획이다. 아울러 중간엽줄기세포(MSC) 플랫폼을 활용해 근손실 방지 신약 개발도 추진하며 차세대 성장동력 확보에 나선다.

오충섭 이엔셀 신약R&BD 본부장(상무)은 지난달 25일(현지시간) 미국 샌디에이고에서 열린 '바이오 인터내셔널 컨벤션 2026(바이오 USA)' 현장에서 딜사이트와 만나 "이번 행사에서 진행한 21건의 미팅 가운데 약 90%가 신약 관련 사업개발(BD) 미팅이었다"며 "EN001을 중심으로 글로벌 제약사들과 기술이전 논의를 이어갔다"고 밝혔다.

EN001은 희귀 유전질환인 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A)을 적응증으로 개발 중인 중간엽줄기세포(MSC) 치료제다. 자체 특허 배양기술을 적용해 기존 줄기세포 치료제보다 젊고 기능이 우수한 세포를 확보한 것이 특징이다. 현재 EN001은 2a상을 진행 중이며 글로벌 개발 경쟁에서도 선두권에 있는 것으로 파악된다.

오 상무는 "앞서 1상에서는 총 18명의 환자를 대상으로 약 10년 정도 질환 진행을 되돌린 것으로 해석할 수 있는 의미 있는 결과를 확보했다"며 "CMT를 잘 아는 글로벌 기업들은 데이터를 보고 인상적이라는 반응을 보인다"고 말했다.

이엔셀은 내년 중순 임상 2a상 탑라인 확보를 목표로 하고 있다. 기술이전 시점은 임상 결과와 협상 상황에 따라 유동적이지만 데이터 확보 전이라도 조건이 맞는다면 계약을 추진할 수 있다는 입장이다.

오 상무는 "파트너에 따라 임상 결과 이전에도 기술이전이 가능하지만 결국 가격과 조건의 문제"라며 “후속 개발과 단계적 기술료(마일스톤), 로열티를 고려하면 세포치료제나 희귀질환 개발 경험이 있는 회사와 협력하는 것이 중요하다”고 설명했다.

더불어 이엔셀은 EN001의 적응증 확대도 추진하고 있다. 특히 비만치료제 확산으로 주목받고 있는 근감소증과 근손실 분야를 차세대 시장으로 보고 있다. EN001은 전신 정맥주사가 가능한 만큼 국소 치료에 머무르는 기존 MSC 치료제보다 적응증 확장성이 높다는 설명이다.

오 상무는 "근감소증은 아직 허가된 치료제가 없고 시장 규모도 매우 크다"며 "동물실험에서도 좋은 결과를 확보해 관련 기업들의 관심이 이어지고 있다"고 말했다.

동시에 이엔셀은 치료용 단백질 스크리닝 플랫폼 'MSC-Factoris'를 활용해 후속 파이프라인 개발에도 속도를 내고 있다. MSC-Factoris는 줄기세포의 치료 효과가 세포가 분비하는 단백질에 의해 나타난다는 기전에 착안된 플랫폼이다. 회사는 이를 활용해 글루카곤유사펩타이드(GLP)-1 계열 비만치료제 사용에 따른 근손실을 겨냥한 단백질 치료제를 개발 중이다.

오 상무는 "MSC는 결국 분비하는 단백질이 치료 효과를 내는 만큼 근감소에 효과적인 단백질을 발굴하고 있다"며 "세포치료제보다 적용 범위가 넓고 시장 규모도 큰 만큼 차세대 성장동력이 될 것"이라고 말했다.

이 외에 오 상무는 신약뿐 아니라 위탁개발생산(CDMO) 사업의 실적 개선에도 자신감을 보였다. 지난해 수주가 크게 늘어난 만큼 올해부터 매출이 순차적으로 반영되며 성장세를 회복할 것이라는 전망이다.

그는 "CDMO 사업은 이미 바닥을 찍었다고 판단한다"며 "단기적으로는 연매출 100억원이었던 기존 최고 실적을 최대한 빨리 회복하는 것이 목표"라고 강조했다.

마지막으로 오 상무는 "올해는 CDMO 사업과 신약개발 사업 모두 중요한 전환점"이라며 "앞으로 두 축을 모두 성장시켜 지속 가능한 바이오 기업으로 도약하겠다"고 밝혔다.