[딜사이트 김진호 기자] 코오롱티슈진이 오는 12월 무릎 골관절염 치료제 후보물질 ‘TG-C(옛 인보사)’의 미국 진출을 위한 두 번째 임상 3상 스터디 톱라인 데이터 공개를 예고하고 있다. 회사는 첫 번째 임상 3상 스터디에서 실패한 원인 분석 조사 결과도 같은 시기 내놓을 예정이다.

두 번째 3상 스터디마저 실패로 돌아갈 경우 코오롱티슈진이 총력을 쏟아 온 TG-C의 상업화 계획은 제로베이스(원점)로 돌아가게 된다. 회사 측은 “외부 기관에 맡긴 분석 결과를 기다리고 있다”고 말을 아꼈다.

5일 제약바이오 업계에 따르면 미국식품의약국(FDA)은 코오롱티슈진이 개발하는 무릎 골관절염 환자 대상 세포유전자치료제 후보물질 ‘TG-C’의 허가 신청을 위해 2건의 임상 3상을 충족한 데이터를 주문했다. 이에 코오롱티슈진은 관련 스터디 2건을 설계해 진행했으며 이를 ‘15301 및 15302 스터디’로 명명했다.

코오롱티슈진이 진행한 TG-C 관련 15301 및 15302 스터디 중 환자 모집 등에서 더 속도가 붙은 후자의 결론가 먼저 도출됐다. 회사는 지난 7월 15302 스터디의 톱라인 데이터를 공개하면서 15301 스터디 관련 데이터를 10월에 내놓겠다고 공표했었다.

하지만 일각에서 일반적으로 외부 임상시험수탁기관(CRO)에 데이터 분석을 위탁해 신뢰도를 높이는 것과 달리 코오롱티슈진이 자체 통계분석팀을 운영하며 15301과 15302의 스터디 데이터를 분석하는 것에 대한 지적이 제기됐다.

코오롱티슈진 관계자는 “업계 지적을 수용해 외부 CRO에 15301 스터디에 대한 분석을 맡기게 되면서 당초 예고했던 10월보다 다소 늦어진 12월에 그 톱라인 데이터를 내놓을 것으로 예상하고 있다”고 전했다.

아울러 코오롱티슈진은 15302 스터디에서 1차 평가 지표를 충족시키지 못한 원인 분석도 병행하고 있다. 회사 공시에 따르면 15302와 15301 스터디의 설계는 같다.

두 임상 스터디의 1차 지표로는 투약 12개월 시점에서 기준선 대비 ‘Visual Analogue Scale(VAS)' 점수 변화량과 같은 기간 대비 'Western Ontario and McMaster Universities Osteoarthritis Index(WOMAC)' 점수 변화량 등이 적용됐다. 모두 골관절염 적응증에 널리 쓰이는 지표다.

TG-C 15302 스터디 톱라인 데이터를 살펴보면 TG-C 투여군의 12개월차 VAS는 마이너스(-) 38.7, WOMAC은 -27.61로 평가됐다. 이는 해당 물질의 미국 2상 또는 국내 3상 데이터와 유사하거나 상회하는 수준이다. 하지만 대조군에서도 VAS와 WOMAC이 각각 -39.2과 -26.54 등으로 분석되면서 두 투약군 사이 통계적으로 유의미한 차이가 확인되지 않은 것으로 최종 분석됐다.

코오롱티슈진은 TG-C 투약군과 대조군에서 효능상 통계적 유의성을 확보하지 못한 이유에 대해 자사 물질의 효능 부족 보다 골관절염 치료 과정의 특수성으로 인해 대조군의 효능이 기대 이상으로 높게 것에 주목하고 있다. 골관절염 치료제 임상 참여자에게는 진통제 사용이 허용된다. 환자의 진통제 투여 간격 등 행위를 조사해 대조군의 효능이 높아진 원인을 찾아보려는 셈이다.

앞선 회사 관계자는 “15301 스터디 톱라인 데이터와 15302에 대한 재조사 결과를 동시에 공표하는 것을 염두에 두고 있다”고 말했다.

코오롱티슈진은 15301 스터디에서 성공적인 결과가 도출될 경우 임상 3상 1건의 충족 데이터로 허가 신청이 가능할 지를 두고 FDA와의 소통 가능성을 내비치고 있다. 올해 2월 FDA가 하나의 적절하고 잘 통제된 임상과 확증적 증거 만으로 신약 허가를 가능하게 하겠다는 입장을 내세웠기 때문이다.

코오롱티슈진 관계자는 “우리가 기대하는 것처럼 임상 1건에 성공한 데이터를 바탕으로 TG-C의 허가 신청이 가능할지에 대해 아직 FDA와 의견이 오간 것은 없다”며 “12월에 관련 결과가 성공적으로 일단 도출돼야 시도해볼 수 있는 전략이다”고 덧붙였다.