[딜사이트 김진호 기자] 에이비엘바이오가 기술수출한 담도암 치료 신약 후보물질 ‘토베시미그(개발명 ABL001)’에 대한 미국 허가 신청 절차에 제동이 걸렸다. 최근 미국식품의약국(FDA)이 이에 대한 허가 신청에 앞서 전체 생존기간(OS) 개선 효과를 추가로 입증해야 한다는 의견을 제시한 것으로 파악됐다.

에이비엘바이오의 미국 파트너사인 컴패스 테라퓨틱스(컴패스)는 지난 22일(현지기간) FDA로부터 담도암 환자 대상 토베시미그 병용요법에 대해 허가 심사에 진입하기 전에 OS 개선을 입증할 추가 임상이 필요하다는 의견을 권고받았다고 밝혔다.

토베시미그는 ‘혈관내피성장인자(VEGF)-A’와 ‘DLL4’를 동시에 억제하는 기전을 보유한 이중항체 신약 후보물질이다. 에이비엘바이오는 2018년 트리거 테라퓨틱스에 선급금 500만 달러를 포함해 총 5억9500만 달러 규모로 해당 물질을 기술수출했다.

이후 트리거가 컴패스에 인수됐다. 컴패스는 토베시미그와 파클리탁셀의 병용요법과 파클리탁셀 단독요법을 비교하는 임상 2/3상(프로젝트명 COMPANION-002) 결과를 바탕으로 연내 허가 신청을 진행할 계획이었다.

컴패스의 기존 발표에 따르면 담도암 환자에서 토베시미그 병용요법의 객관적반응률(ORR)은 18.0%로 파클리탁셀 단독요법(5.3%)보타 비교우위를 확보했다. 토베시미그 병용요법군의 무진행생존기간 중앙값(mPFS) 역시 4.7개월로 대조군(2.6개월)을 넘어섰다.

이들 두 지표와 달리 OS에서는 통계적 유의성이 확보되지 않았다. 컴패스는 대조군 환자 상당수가 질병 진행 이후 토베시미그를 교차투여받았다는 점을 원인으로 꼽았다. 교차투여 효과로 인해 대조군의 OS값이 길어져 그 통계적 차이가 줄었다는 의미였다.

토마스 슈와르츠 컴패스 CEO는 “우리가 예상했던 결과는 아니지만 FDA의 의견을 존중한다”면서도 “기존 COMPANION-002의 결과를 통해 담도암 환자에서 약물의 효능이 충분히 입증됐다는 것을 확신한다”고 강조했다. 이어 “FDA와 협력해 시급한 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 최선의 경로를 설정해 나가겠다"고 덧붙였다.