[딜사이트 김진호 기자] “국내사 중 암 치료 백신의 글로벌 임상을 수행하는 곳은 우리 뿐이다. 2상 마무리 단계에 오른 ‘AST-301’을 통해 글로벌 개발 선두권에서 경쟁을 펼치고 있다. AST-301 및 후속 물질의 기술이전과 추가 국가 진출 논의를 병행해 사업 성과를 높이겠다.”

11일 정인혁 애스톤사이언스 최고재무책임자(CFO)는 딜사이트와의 서면 인터뷰를 통해 “미국 모더나와 같은 글로벌 제약사(빅파마) 주도로 2025년부터 암 치료 백신 연구에서 진전이 이뤄지고 있다”며 이같이 말했다.

일반적인 백신은 살아있거나 그 활성을 없앤 병원체(바이러스나 세균)를 체내에 주입한 다음 면역반응을 유도하는 예방 목적으로 개발되고 있다. 반면 암 치료 백신(혹은 치료용 암 백신)은 이미 암이 발생한 환자가 표준 치료를 받은 다음, 완치를 위해 병이 재발하는 것을 막기 위한 용도로 설계되고 있다.

결국 암 치료 백신은 암이 다시 살아나 증식하지 못하도록 환자의 면역 능력을 활성화시키는 물질이다. DNA나 메신저리보핵산(mRNA), 펩타이드, 면역세포의 일종인 수지상세포 등을 활용한 암 치료 백신들이 다양하게 개발돼 왔다.

미국 임상 전문 사이트인 ‘클리니컬 트라이얼’에 따르면 2020년 이후 등록된 암 치료 백신 임상은 약 242건으로 추산된다. 모더나나 독일 바이오엔텍, 중국 네오큐라(NeoCura) 및 에베레스트 메디신(Everest Medicines) 등 기업들이 선두권에 오른 암 치료 백신 개발사로 알려졌다.

정 CFO는 “2000년 이후 최소 2100개 이상의 암 치료 백신 파이프라인의 임상 진입이 이뤄졌다는 학술 분석도 있다”며 “가장 개발이 빠른 기업은 mRNA 기반 물질을 개발하는 모더나나 바이오엔텍이다”고 설명했다.

그러면서 “당사의 규모가 이런 빅파마와 차이가 큰 것은 사실이다"며 "2026년 글로벌 암 백신 보고서에서 우리 파이프라인들이 언급하고 있는 만큼 우리도 선두권의 글로벌 경쟁 그룹에서 사업을 진척시키고 있다”고 강조했다.

실제로 애스톤사이언스는 플라스미드 DNA(pDNA)와 펩타이드를 활용한 암 치료 백신 총 3종에 대해 국내외 임상 진입에 성공한 상태다. 우선 애스톤사이언스는 pDNA 기반 암 치료 백신 후보물질인 AST-301과 ‘AST-201’ 등의 글로벌 개발을 수행하는 중이다.

특히 AST-301은 이미 위암 대상 글로벌 임상 2상의 환자 투약이 마무리됐다. 올해 4분기 중 그 톱라인 결과 도출이 가능할 것으로 예상된다. AST-201의 경우 난소암 대상 미국 임상 2상을 승인받았으며 내년 중 임상 개시를 예고하고 있다. 또 펩타이드 기반 암 치료 백신 후보물질 ‘AST-021p’의 임상 1상도 완료된 상태다.

정 CFO는 “여러 임상 결과를 볼 때 모더나가 주력하는 mRNA와 우리가 시도하는 pDNA로 구성한 암 치료 백신 사이에 면역원성 차이는 없다고 볼 수 있다”며 “면역 반응의 지속 시간, 강도 등은 투약 횟수와 환자의 기초 면역 상태에 따라 결과가 좌우되기 때문에 우열을 가리기 어렵다”고 설명했다.

그는 이어 “mRNA는 맞춤형으로 pDNA는 범용 백신으로 쓸 수 있다”며 “다만 생산 측면에서 mRNA 보다 pDNA가 상대적으로 저렴하고 제조 기간도 짧은 것으로 분석되고 있다”고 부연했다.

애스톤사이언스는 대표 물질인 AST-301의 기술이전을 통한 해외 개발 지역 확대 전략과 함께 3상 진입을 염두에 둔 생산 체계 확장 전략 등을 구체화하고 있다. 일례로 지난 상반기 중국 바이오텍과 AST-301의 기술이전 계약을 처음 맺었으며, 현지 가교임상을 위한 논의를 진행 중인 것으로 파악됐다. 또 사우디아라비아 측과 AST-201에 대한 임상 개발 논의도 진행 중인 상황이다.

애스톤사이언스의 pDNA 기반 파이프라인의 원료 및 완제품 생산은 진원생명과학 자회사 VGXI가 담당하고 있다. 회사는 VGXI와 임상 3상 및 향후 상업화 단계까지 고려한 배치 규모 확대(scale-up) 및 GMP 밸리데이션 일정을 사전 협의하는 중이다. 아울러 2차 위탁생산(CMO) 공급선을 확보하려는 계획도 구상 중인 거으로 확인됐다.

정 CFO는 “지난 8월 모더나의 성공적인 암 치료 백신 관련 3상 톱라인 데이터 발표 이후 글로벌 시장에서의 관심이 크게 확산됐다”며 “AST-301 데이터 도출과 후속 개발, 이를 발판 삼아 내년 기업공개(IPO) 완수까지 사업 성과를 통한 성장을 이뤄나가겠다”고 강조했다.