[딜사이트 김진호 기자] 애스톤사이언스가 국내사 중 유일하게 암 치료 백신 후보물질(파이프라인)에 대한 글로벌 임상 개발을 시도하고 있다. 특히 올해 4분기 중 선도물질인 ‘AST-301'의 위암 대상 미국 내 임상 2상 톱라인 결과가 도출될 전망이다. 애스톤사이언스는 최근 시리즈D를 통해 유치한 약 400억원의 투자금을 바탕으로 임상에 진입한 3종의 파이프라인에 대한 국내외 개발 단계를 진전시키는데 역량을 쏟겠다는 입장이다.

11일 제약바이오 업계에 따르면 애스톤사이언스는 ‘플라스미드 디옥시리보핵산(pDNA)’ 기반 암 치료 백신 개발에 매진하고 있다. 미국 모더나나 독일 바이오엔텍 등이 메신저리보핵산(mRNA) 기반 암 치료 백신을 개발해 온 것과 다른 길을 걷고 있는 셈이다.

암 치료 백신은 특정 환자의 암을 공격하는 데 특화된 유전물질을 설계해 투약하는 항암 모달리티(치료 접근법)다. 해당 유전물질이 체내에서 발현되면 암 환자의 면역력을 강화해 재발을 막을 수 있다는 개념이다.

애스톤사이언스는 2020년 3월과 2021년 6월 미국 워싱턴대로부터 AST-301과 AST201 등 DNA 기반 암 치료 백신 파이프라인을 기술도입하면서 해당 모달리티 개발을 본격화했다. 이는 각각 ‘HER2’와 ‘IGFBP2’란 항원을 타깃해 설계된 파이프라인으로 모두 ‘도움 T세포’의 면역 활성을 높이는 기능을 수행하는 것으로 알려졌다.

애스톤사이언스가 기술도입할 당시 AST-301과 AST-201 등은 임상 1상을 종료한 상태였다. 회사에 따르면 현재 AST-301은 위암 대상 임상 2상의 환자 투약이 마무리 될 만큼 개발이 진전됐다. 이와 달리 지난 2023년 9월 미국에서 난소암 대상 AST-201의 2상 임상시험계획서(IND)가 승인됐지만 이후 해당 임상의 환자 모집 등은 아직까지 개시되지 않은 상황이다.

이밖에 애스톤사이언스는 2019년 고려대로부터 당시 전임상 연구 단계에 오른 ‘AST-021p’을 기술도입하기도 했다. AST-021p은 ‘HSP90’을 타깃하는 펩타이드 기반 암 치료 백신 파이프라인이었다.

애스톤사이언스는 2021년 2월 식품의약품안전처로부터 표준치료법이 없는 재발성 혹은 진행성 고형암 환자 대상 AST-021p의 임상 1상을 승인받았다. 해당 임상 역시 2024년 성공적으로 완료됐지만 후속 개발은 이뤄지지 않고 있다.

정인혁 애스톤사이언스 최고재무책임자(CFO)는 “2021년 270억원 규모 시리즈C 투자 유치 이후 기업공개(IPO)를 위한 기술성 평가에서 탈락하면서 자금 여력이 넉넉치 않았다”고 운을 뗐다.

그는 이어 “선택과 집중을 통해 AST-301의 글로벌 2상을 지속하고 나머지 임상이나 비임상 연구는 잠정 홀딩(중단)했다”며 “하지만 이번에 시리즈D에서 목표치를 1.5배 초과한 396억원의 투자금을 확보하며 여러 파이프라인의 임상 개발을 정상화시키고 새로운 비즈니스 기회를 만들어 나갈 계획”이라고 덧붙였다.

애스톤사이언스에 따르면 회사가 어려운 자금 상황을 뚫고 총력을 기울여 온 AST-301의 글로벌 임상 2상 관련 톱라인 데이터가 올해 4분기 중 도출될 예정이다. 최근 해당 물질의 미국내 가속승인을 시도하기 위한 절차도 속속 진행되고 있다.

실제로 지난 6월 미국식품의약국(FDA)이 위암 적응증에 대해 AST-301를 희귀의약품으로 지정했다. 아울러 ‘신속 심사(패스트트랙) 지정'을 위한 FDA의 심사도 진행되고 있다. ODD에 이어 신속 심사 지정 대상이 될 경우 AST-301의 긍정적인 2상 최종 결과 확보 이후 허가를 노려 볼 수 있다는 계산이 나온다.

정 CFO는 “AST-301의 위암 관련 임상 2상은 2027년에 모든 절차가 완료될 것”이라고 말을 아꼈다.

한편 애스톤사이언스는 백신 및 면역 치료제 전주기 개발 플랫폼 ‘Th-Vac’을 바탕으로 mRNA 기반 암 치료 백신으로 사업을 확장하기 위한 물질 발굴 연구도 병행하고 있다. Th-Vac은 면역세포의 반응을 효과적으로 유도할 수 있는 특이적 항원결정기(에피토프)를 신속하게 선별해 약물을 설계하는 기술이다.

정 CFO는 “Th-Vac를 통해 도출된 mRNA 기반 백신 파이프라인 중 일부에 대해 국내외 파트너사와 공동연구 또는 조건부 기술이전 프로그램 등을 진행하고 있다”며 “구체적인 물질명과 데이터는 파트너사와의 계약에 따라 순차적으로 공개할 계획”이라고 밝혔다.