[딜사이트 방태식 기자] 큐로셀이 '림카토'에 대한 품목허가를 획득하며 국내 최초 키메릭 항원 수용체(CAR)-T 세포 치료제 상용화에 성공했다. 회사는 향후 림카토를 기반으로 적응증 확대와 글로벌 진출, 차세대 파이프라인 개발을 동시에 추진한다는 계획이다.

큐로셀은 식품의약품안전처(식약처)로부터 림카토에 대한 정식 제조판매 품목허가를 획득했다고 30일 밝혔다. 림카토는 이번 승인으로 국내 개발 제42호 신약에 이름을 올렸다. 회사는 국내 기업이 최초로 CAR-T 치료제 상용화에 성공했다는 점에서 큰 의미를 갖는다고 전했다.

림카토는 환자의 면역세포를 유전자 조작해 암세포를 선택적으로 공격하도록 만든 개인 맞춤형 자가 유래 T세포 면역항암제다. 특히 큐로셀이 자체 개발한 OVIS(Overcome Immune Suppression) 기술이 적용됐다. 해당 기술은 종양 미세환경 내 면역억제 신호를 제어해 'T세포 탈진(T-cell exhaustion)' 문제를 개선하고 항암 활성을 보다 장기간 유지하도록 설계됐다.

림카토는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자를 대상으로 적응증을 승인받았다.

앞서 림카토는 2상 임상시험에서 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%를 기록했다. 또 안전성 측면에서도 CAR-T 치료의 대표 부작용인 중증 사이토카인 방출 증후군(CRS) 발생률 10%와 중증 신경독성(ICANS) 발생률 5%로 안전성을 입증한 것으로 알려졌다.

회사는 당초 3상 조건부허가를 신청했으나 식약처가 허가 과정에서 3차 요법의 림프종 치료제로 사용되는 신규 CAR-T 제제임을 감안해 3상 임상시험을 면제했다. 대신 다른 글로벌 CAR-T 치료제와 마찬가지로 허가 후 장기추적조사와 위해성 관리계획 등을 통해 안전성과 유효성을 지속적으로 확인하는 조건으로 정식 허가했다.

큐로셀은 이번 허가가 식약처의 신속심사 제도와 정부 연구개발사업의 전주기 지원이 결합된 성과라고 강조했다. 림카토는 보건복지부 연구개발지원사업과 범부처 국가신약개발사업단의 지원 아래 개발됐다는 이유에서다. 또 식약처의 첨단바이오의약품 '바이오챌린저 프로그램', '글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT)', 신속처리 대상 지정 등을 통해 개발 단계부터 허가 심사까지 효율성과 속도를 높일 수 있었다고 덧붙였다.

이 외에도 림카토는 보건복지부의 '허가-평가-협상 병행 시범사업' 대상 품목으로 선정됐다. 회사는 이를 통해 품목허가 이후 건강보험 급여 등재까지의 기간도 단축될 것으로 기대하고 있다.

나아가 회사는 림카토를 기반으로 적응증 확대와 글로벌 진출, 차세대 파이프라인 개발을 추진할 계획이다. 더불어 고형암과 자가면역질환 영역으로 적용 범위를 넓혀 CAR-T 플랫폼의 확장성을 지속적으로 입증해 나갈 방침이다.

김건수 큐로셀 대표는 "림카토 허가는 우리나라 신약개발 역사에 커다란 이정표가 됐다"며 "그동안 축적해 온 역량과 경험을 바탕으로 앞으로는 국내 CAR-T 기술의 글로벌 성공을 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.