[딜사이트 노만영 기자] 에이프로젠 자회사 앱튼이 혈액암 신약 후보물질 ‘GPC-100’의 글로벌 임상 3상 준비에 본격 착수한다. 미국에서 완료한 임상 2상 데이터를 토대로 에이프로젠 임상팀과 기존 미국 연구진의 협업체계를 구축하고, 미국 식품의약국(FDA)과의 협의를 거쳐 3상 시험계획을 구체화한다는 계획이다.

앱튼은 지난 8월 글로벌 독점권을 확보한 GPC-100의 미국 임상 2상 결과를 기반으로 글로벌 임상 3상 준비 절차에 들어간다고 17일 밝혔다.

앱튼은 에이프로젠 임상팀을 중심으로 기존 GPC-100 임상 2상에 참여했던 미국 연구진과 협업해 임상 3상 프로토콜을 설계할 계획이다. 임상 2상 데이터 분석과 의약품 제조·품질관리(CMC) 점검을 진행한 뒤 FDA와 임상 2상 종료 미팅을 거쳐 구체적인 3상 개발계획을 확정한다는 방침이다.

에이프로젠 임상팀은 레미케이드 바이오시밀러의 일본·미국 임상 3상 관리와 일본 품목허가, 허셉틴 바이오시밀러의 유럽의약품청(EMA) 및 미국 FDA 허가 추진 경험을 보유한 인력으로 구성됐다. 앱튼은 기존 미국 연구진도 임상 3상 준비 과정에 참여시켜 2상 데이터 분석과 시험 설계의 연속성을 확보할 계획이다.

과학자문위원회(Scientific Advisory Board·SAB)도 임상 3상에 맞춰 재구성한다. 기존 임상 2상 과정에서 참여했던 글로벌 제약사 출신 전문가와 미국 의료진 등을 기반으로 신약개발·임상 전문가를 보강해 임상 전략과 규제기관 대응에 활용할 예정이다.

앱튼은 임상 2상 과정에 참여한 전문 임상 컨설턴트 및 글로벌 임상시험수탁기관(CRO)과의 협업도 이어간다. 이를 통해 FDA 협의를 거쳐 임상 3상 시험계획과 관련 인허가 절차를 순차적으로 진행할 방침이다.

GPC-100은 다발성골수종 등 혈액암 환자에서 조혈모세포와 면역세포를 말초혈액으로 이동시키는 가동화제다. 미국 임상 2상을 완료했으며 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로 지정됐다.

앱튼에 따르면 임상 2상에서 GPC-100 투여 후 조혈모세포와 면역세포가 빠르게 말초혈액으로 이동하는 결과가 확인됐다. 관련 임상 결과는 미국혈액학회(ASH)에서 발표됐다. 앱튼은 확보한 안전성·유효성 데이터를 토대로 3상 개발과 향후 품목허가 절차를 추진할 계획이다.

앱튼은 우선 다발성골수종을 대상으로 임상 3상과 신약허가를 추진하고, 향후 급성골수성백혈병(AML), 겸상적혈구질환(SCD), 인비보 CAR-T 등으로 개발 범위를 확대하는 방안도 검토하고 있다.

앱튼 관계자는 “기존 임상 2상에 참여한 미국 연구진과 임상 컨설턴트, 새롭게 정비하는 SAB를 중심으로 글로벌 임상 3상 준비를 구체화하고 있다”며 “FDA와의 협의를 거쳐 임상 설계와 인허가 절차를 순차적으로 진행하겠다”고 말했다.