[딜사이트 노만영 기자] 에이프로젠 자회사 앱튼이 최근 글로벌 독점권을 확보한 ‘버릭사포(Burixafor·GPC-100)’의 미국 후기 임상 개발을 추진한다. 미국 임상 2상에서 확인된 조혈모세포·면역세포 가동화 효과를 기반으로 임상 3상과 품목허가 절차를 준비하는 한편, 향후 인비보 CAR-T 등 세포·유전자치료 분야로 적용 범위를 확대한다는 계획이다.

에이프로젠 자회사 앱튼은 GPC-100의 미국 임상 3상과 품목허가 추진에 속도를 낸다고 31일 밝혔다.

GPC-100은 다발성골수종(Multiple Myeloma) 등 혈액암 환자를 대상으로 미국에서 임상 2상을 완료한 신약 후보물질이다. 골수 등에 존재하는 조혈모세포와 면역세포를 말초혈액으로 이동시키는 가동화제(Mobilizer)로, CXCR4와 ADRB2 세포막 단백질 복합체에 결합해 작용한다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로도 지정됐다.

앱튼은 미국 임상 2상 결과를 토대로 FDA와 협의해 임상 3상 프로토콜을 확정하고 후기 임상 개발을 진행할 계획이다.

앱튼은 동일한 CXCR4 계열 가동화제인 모틱사포티드(제품명 아펙스다)의 개발 사례에도 주목하고 있다. 모틱사포티드는 122명을 대상으로 진행한 임상 3상을 거쳐 2023년 9월 FDA 허가를 획득했다. 앱튼은 GPC-100 역시 임상 2상 결과와 FDA 협의를 토대로 후속 임상 및 허가 전략을 구체화할 방침이다.

FDA 희귀의약품 지정에 따른 각종 개발·허가 지원제도의 활용 가능성도 검토한다. 희귀의약품은 미국에서 해당 적응증으로 허가될 경우 관련 규정에 따라 일정 기간 시장독점권을 부여받을 수 있다.

앱튼이 우선적인 상업화 대상으로 보고 있는 분야는 혈액암 환자의 조혈모세포 가동화 시장이다. 다발성골수종 치료 과정에서는 조혈모세포를 말초혈액으로 이동시켜 채집하는 과정이 필요한데, 일부 치료제 사용에 따라 가동화 효율이 저하될 수 있어 이를 보완하는 약물이 사용된다.

GPC-100은 G-CSF와 병용했을 때 투약 후 1시간 이내에 조혈모세포와 면역세포를 말초혈액으로 이동시키는 효과가 미국 임상 2상에서 확인됐다. 기존 가동화제와 비교해 빠른 작용시간을 확보한 점을 향후 임상 및 상업화 과정에서 차별화 요소로 활용한다는 계획이다.

관련 시장에서는 CXCR4 계열 신약의 라이선스 거래도 이뤄지고 있다. 앱튼에 따르면 모틱사포티드는 FDA 허가 이후 아시아 지역과 그 외 지역의 권리가 각각 이전됐으며, 두 계약의 계약금 규모는 총 3억5800만달러 수준이다.

앱튼은 다발성골수종 치료제 사용 확대와 함께 조혈모세포 가동화제에 대한 수요도 증가할 가능성이 있다고 보고 있다. GPC-100은 다발성골수종을 비롯해 급성골수성백혈병(AML), 겸상적혈구질환(SCD) 등으로 개발 범위를 확대할 가능성도 검토하고 있다.

장기적으로는 GPC-100의 T세포 가동화 기능을 세포·유전자치료 분야에 활용하는 방안도 추진한다. 특히 환자의 T세포를 체외로 분리하지 않고 체내에서 직접 유전자를 전달하는 인비보 CAR-T(in vivo CAR-T)와의 병용 가능성에 주목하고 있다.

인비보 CAR-T는 혈류 내 T세포에 CAR 유전자를 직접 전달해 암세포를 공격하는 세포로 전환시키는 방식이다. 체내에서 유전자가 T세포에 전달되는 효율을 높이는 것이 주요 기술적 과제로 꼽힌다.

GPC-100은 동물시험과 미국 임상 2상에서 투약 후 1시간 이내에 혈액 내 면역세포 수를 증가시키는 효과가 확인됐다. 앱튼은 이 같은 특성을 활용하면 유전자 전달 대상이 되는 T세포 수를 단기간 늘려 인비보 CAR-T의 효율을 높이는 병용 약물로 활용될 가능성이 있다고 보고 있다.

앱튼 관계자는 “GPC-100의 임상 2상 결과를 기반으로 FDA와 임상 3상 및 허가 전략을 구체화할 계획”이라며 “조혈모세포 가동화제뿐 아니라 인비보 CAR-T 등 세포·유전자치료 분야까지 적용 가능성을 확대해 핵심 신약 자산으로 육성하겠다”고 말했다.