[딜사이트 노만영 기자] 에이프로젠 자회사 앱튼이 미국에서 임상 2상을 완료한 면역세포 가동화제 ‘버릭사포(Burixafor·GPC-100)’의 글로벌 독점 권리를 확보했다. 혈액 내 T세포를 빠르게 증가시키는 특성을 활용해 인비보 CAR-T 치료제의 효율을 높이는 병용 약물로 사업 영역을 확대한다는 전략이다.

앱튼은 GPC-100과 이를 활용한 병용요법에 대한 글로벌 배타적 독점 권리를 확보했다고 26일 밝혔다.

앱튼은 해당 권리 확보를 위해 계약 상대방 지피씨알티에 65억원을 지급한다. 또 원개발사 지피씨알에 권리 범위 확대 대가로 선급금 5억원과 개발·사업화 단계에 따라 최대 4720억원의 마일스톤 기술료를 지급할 예정이다.

GPC-100은 미국에서 임상 2상을 완료한 신약 후보물질이다. 해당 임상은 미국 10개 기관에서 다발성골수종(Multiple Myeloma) 등 혈액암 환자를 대상으로 진행돼 2025년 10월 완료됐다. 관련 연구 결과는 2025년 9월 미국혈액학회(ASH)에서 구두 발표됐으며 지난 2월 혈액학 학술지 ‘Annals of Hematology’에도 게재됐다.

GPC-100은 골수나 조직에 머물던 면역세포와 혈액줄기세포를 혈액으로 이동시키는 가동화제다. 앱튼에 따르면 G-CSF와 병용할 경우 1시간 이내에 혈액줄기세포뿐 아니라 T세포를 혈액으로 빠르게 이동시키는 특성을 보였다.

앱튼은 이 같은 T세포 가동화 기능을 인비보 CAR-T 치료제와 연계할 수 있을 것으로 보고 있다.

CAR-T는 환자의 T세포에 암세포를 인식하는 유전자를 도입해 암세포를 공격하도록 하는 세포치료제다. 기존 CAR-T는 환자의 T세포를 체외로 분리한 뒤 유전자를 주입하고 배양·증폭해 다시 투여해야 하지만, 인비보 CAR-T는 체내 T세포에 직접 유전자를 전달하는 방식이다.

인비보 CAR-T는 환자별 세포 채취와 제조 과정을 줄일 수 있다는 장점이 있지만, 체내에서 전달한 유전자가 실제 T세포에 도입되는 비율을 높이는 것이 주요 기술적 과제로 꼽힌다.

앱튼에 따르면 GPC-100은 혈액 내 T세포 수를 1시간 안에 7배에서 최대 10배 이상 일시적으로 증가시킨다. 앱튼은 유전자 전달 대상이 되는 T세포 수를 늘려 상대적으로 적은 유전자 전달량으로도 CAR-T 세포 생성 효율을 높일 가능성이 있다고 보고 있다.

한편 앱튼은 해외 인비보 CAR-T 기업과 GPC-100 병용을 위한 기술이전 협상을 진행하고 있다. 앱튼은 현재 협상이 진행 중이며 약 3개월 내 협의를 마무리하는 것을 목표로 하고 있다.

앱튼 관계자는 “GPC-100은 혈액 내 T세포를 빠르게 증가시키는 특성을 갖고 있어 인비보 CAR-T 치료제와의 병용 가능성을 검토하고 있다”며 “기존 가동화제 영역을 넘어 차세대 세포·유전자치료제 분야로 활용 범위를 확대할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.