[딜사이트 방태식 기자] 임상에 실패한 약물도 인공지능(AI)을 적절히 활용할 경우 다시 상업화 기회를 잡을 수 있다는 제언이 나왔다. AI 플랫폼으로 약물을 재활용해 보다 적합한 신규 적응증을 발굴할 수 있다는 논리다. 더불어 제약사의 매몰 비용을 최소화하고 연구개발 기간을 단축할 수 있다는 장점도 부각되고 있다. 

김이랑 온코크로스 대표는 26일 세계 제약산업 전시회(CPHI 2025)에서 진행된 'AI@BIO: 혁신의 가속화' 컨퍼런스에서 "AI를 통해 개발 중단된 약물의 새로운 적응증을 발굴하면 다른 질환 치료제로 부활시킬 수 있다"고 말했다.

통상 신약 후보물질이 개발을 마치고 상업화에 성공할 확률은 10%가 채 안되는 것으로 알려졌다. 그만큼 수많은 제약사가 임상 실패에 따른 막대한 비용과 시간을 소모하고 있는 상황이다. 

김 대표는 적응증 확장 플랫폼을 통해 제약사의 신약개발 투자 대비 수익률(ROI) 제고가 가능하다고 강조했다. 기존까진 제약사가 임상에 실패할 경우 연구개발(R&D) 투자 비용은 전부 매몰 비용이 됐지만 신규 적응증을 찾는 방식으로 재활용함으로써 이를 완화할 수 있다는 설명이다. 온코크로스는 현재 적응증 확장 AI 플랫폼으로 '랩터 AI'를 보유하고 있다. 랩터 AI는 신약 후보물질부터 기존 개발된 약물까지 최적의 적응증을 발굴하도록 돕는 플랫폼이다.

발표에서는 실제 랩터 AI 활용해 적응증을 발굴한 사례도 공유됐다. 대표적으로 JW중외제약과의 협력이다. 앞서 온코크로스는 2022년 JW중외제약과 의약품 적응증 분석에 대한 계약을 체결했다. 이 과정에서 온코크로스는 JW중외제약의 약물에 대해 1등부터 4등까지의 신규 적응증을 도출해 냈다. 특히 이 중 1등 적응증의 경우 기존에 전혀 논의된 적이 없던 새로운 희귀질환이었다는 게 김 대표 설명이다.

김 대표는 "랩터 AI를 활용하면 문헌 검색에 의존하는 기존 방식과 달리 전혀 관련이 없던 질환에서도 새로운 가능성을 발견할 수 있다"며 "이 차별성이 제약사들에 새로운 기회를 제공한다"고 밝혔다.

아울러 김 대표는 AI 알고리즘으로 약물 후보가 기하급수적으로 증가하면서 "하나의 약물이 다양한 질환에 적합할 수 있는 시대가 열렸다"고 강조했다. 그리고 이같은 사례로 일라이릴리 '젭바운드' 등 비만치료제를 꼽았다. 최근 전 세계적으로 주목받는 비만치료제는 앞서 당뇨병 치료제로 출발해 적응증 확대를 통해 블록버스터급 약물로 거듭났다는 게 설명이다.

이 외에도 기존 시판 의약품의 경우 특허 명세서에 등록되지 않은 적응증을 찾아내 개발할 경우 독점 판매 기간을 연장할 수 있다고도 했다. 김 대표는 "기존 약물의 물질 특허가 이미 끝났어도 신규 적응증을 찾아 개발할 경우 20년의 독점 판매 기간을 늘릴 수 있다"며 "즉 '에버그리닝 전략'도 가능하다는 의미"라고 말했다. 에버그리닝은 제약사가 의약품의 개량 특허를 출원해 특허 독점 기간을 연장하는 전략이다.

한편 온코크로스는 미래 먹거리로 암 조기 진단 AI 플랫폼 '온코파인드(ONCOFIND) AI'를 개발하고 있다. 이를 기반으로 향후 2년 내 흑자전환에 성공할 것이라는 계획이다.

김 대표는 "온코파인드 AI는 2027년 상용화를 목표로 개발되고 있다"며 "다만 아직 임상 진입 시점을 밝힐 순 없다"고 말했다.