[딜사이트 최령 기자] 젬백스앤카엘(젬백스)이 성핵상마비(PSP) 치료제 GV1001의 개발 및 시장 진입 시기를 앞당기기 위한 전략 구축에 나선다.

미국 식품의약국(FDA)은 이달 6일 가속 승인(Accelerated Approval) 경로에 대한 새로운 지침 초안을 발표했다. 가속 승인은 생명을 위협하는 질환 또는 중대한 질환의 환자에게 의미 있는 치료 대안이 없을 때 새롭고 안전하고 효과적인 약물을 신속하게 제공하기 위한 허가심사 제도다.

젬백스는 가속 승인 경로를 적극 활용해 임상시험 기간 단축과 조기 시장 진입 등을 위한 방안을 마련하겠다는 계획이다. 젬백스는 특히 이번 FDA의 새 지침안 중 가속 승인의 기준으로 간주하는 평가 변수 중 하나인 임상 변수(clinical endpoint)에 대해 '약물로 의도된 임상적 이득이 예측할 수 있는 중간 임상 평가 지표(intermediate clinical endpoint)'로 설명된 부분을 주목하고 있다.

중간 임상 평가지표는 비가역적 질병 악화나 사망(IMM)보다 이른 시점에 측정할 수 있는 치료 효과를 의미한다. 이 지표는 해당 약물이 IMM 또는 기타 임상적 혜택에 미칠 효과를 합리적으로 예측할 수 있는 경우 사용된다. 다만 이전 지침에서는 적극적으로 채택하지 않았다는 게 회사 측 설명이다.

젬백스의 PSP 치료제 GV1001는 최근 국내 PSP 2a상 결과에서 질병의 지연 및 근본적 치료 가능성을 보였기 때문에 향후 글로벌 3상에서 가속 승인 경로를 활용할 수 있을 것으로 기대하고 있다. PSP는 치명적이거나 되돌릴 수 없는 수준의 중증 질환으로 아직 세계적으로 개발된 치료제는 없어 가속 승인 대상 질환에 해당되기 때문이다.

향후 젬백스는 FDA의 빠른 약물 개발 지원 프로그램을 적극 활용해 글로벌 3상 전략을 강화하고 FDA와 협력체계를 구축해 나갈 예정이다.

젬백스 관계자는 "하루빨리 PSP 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 여러 방법을 고민하는 기업의 입장에서 가속 승인 새 지침안은 반가운 소식"이라며 "임상시험의 효율을 높이고 시장 진입을 앞당길 수 있는 다양한 방안을 통해 세계 최초 PSP 치료제 개발에 성공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.