[딜사이트 김진호 기자] 앱클론이 세포유전자치료제(CGT)의 일종인 키메릭항원수용체(CAR)-T 치료 신약 후보물질 ‘네스페셀’의 개발을 앞당기기 위해 잰걸음을 내고 있다. 경쟁약을 뛰어넘는 성능을 확보해 1000억원 규모의 국내 림프종 후기 치료시장에 안착하는 것을 목표로 하고 있다.

9일 제약바이오 업계에 따르면 국내에서 매년 300~400명의 환자가 거대 B세포 림프종(림프종) 3차 이상 치료에 접어드는 것으로 파악된다. 시장에 출시된 CAR-T 치료제의 1회 투약 비용(3억6000만원)을 고려하면 치료시장 규모만 1000억원 안팎으로 추산되고 있다.

이 시장에 진출하기 위해 2010년대 중반부터 경쟁을 펼쳐 온 K-바이오텍이 앱클론과 큐로셀 등 2곳이다. 다만 큐로셀의 상업화 실적이 앱클론 보다 한걸음 앞서 있는 상황이다.

큐로셀은 지난 2025년 12월 림카토의 허가 신청을 완료했다. 약 1년 반이 지난 올해 4월 식품의약품안전처가 림카토를 제42호 국산 신약으로 승인했다. 회사는 현재 약가 협상 및 급여 진입 협상을 진행하고 있으며 이르면 연내 림카토의 출시를 예고하고 있다.

이와 달리 앱클론은 지난 7월 초 네스페셀의 임상 1/2상의 투약을 완료했다. 회사는 연내 해당 임상의 최종 데이터를 도출할 수 있을 것으로 내다보고 있다. 허가 신청 및 심사, 약가 협상, 급여 진입 등이 순항하더라도 2028년 상반기가 돼야만 네스페셀의 시장 진출이 이뤄질 수 있을 전망이다.

앱클론은 자사 네스페셀이 외자사 약물 또는 큐로셀의 림카토 등이 보인 완전관해율(완치율·CR)을 넘어서는 효능 경쟁력을 갖추는 것을 기대하고 있다. 규제 당국에 허가 근거로 제출된 CR 데이터를 살펴보면 킴리아는 32%, 미국 길리어드사이언스의 CAR-T 치료제 ‘예스카타’는 58%였다. 또 큐로셀의 CR은 약 67%였다.

앱클론에 따르면 35명 대상 네스페셀의 임상 1/2상 중간 분석결과 CR이 68%로 도출됐다. 해당 임상의 목표인원(82명)을 고려할 때 네스페셀의 최종 CR값에 대한 업계 전망이 엇갈리고 있다.

CAR-T 신약 개발 업계 한 관계자는 “통계적으로 투약환자 수가 많아지면 CR은 줄어들기 마련이다”며 “림카토도 30여명 대상 2상 중간 결과에서 CR이 71%였지만 최종적으로 79명에 대해 분석 결과 그 수치가 67%로 낮아졌다”고 언급했다.

이에 앱클론 관계자는 “환자의 상태 등 다양한 변수가 작용하기 때문에 환자 수가 늘어난다고 무조건 효능 수치가 감소하는 것은 아니다”며 “올해 내 도출될 최종 결론을 기다려 봐야 할 것”이라고 피력했다.

그러면서 “성능 좋은 후발 비만약이 시장을 점령한 것처럼 네스페셀이 비교우위 효능을 확보한다면 비만약과 같은 결과를 얻을 수 있을 것”이라고 내다봤다.

앱클론은 나아가 네스페셀의 또 다른 특징으로 시판된 CD19 타깃 약물들과 세부 에피토프(항원결정기)가 다른 점을 강조하고 있다. 킴리아나 예스카타, 림카토 등은 모두 CD19 중에서도 FMC63이라는 부위에 작용하도록 설계됐다. 이와 달리 네스페셀은 h1218라는 에피토프에 작용한다.

앞선 회사 관계자는 “킴리아를 투약받은 환자에서 병이 재발할 경우 예스카타를 다시 적용할 수 없다”며 “하지만 에피토프가 다른 네스페셀은 투약이 가능한 점도 부각해 시장 공략에 나설 것”이라고 강조했다.