[딜사이트 방태식 기자] 삼양바이오팜이 약물전달시스템(DDS) 플랫폼 'SENS'를 앞세워 유전자치료제 사업을 본격 확대한다. 기존 지질나노입자(LNP)의 반복 투여 시 독성 문제를 해결할 수 있는 차세대 전달 플랫폼을 기반으로 글로벌 기술이전과 자체 파이프라인 개발을 병행한다는 전략이다. 아울러 회사는 내년 말 신약 파이프라인의 임상시험계획(IND) 제출에 나설 계획이다.

김경진 삼양바이오팜 대표는 현지시간 22일 미국 샌디에이고에서 열린 '바이오 인터내셔널 컨벤션 2026(바이오 USA)' 현장에서 딜사이트와 만나 "그동안 삼양바이오팜이 쌓아온 DDS 기술을 기반으로 유전자치료제 사업을 본격적으로 키우려 한다"며 "기존 캐시카우를 바탕으로 미래 성장동력인 DDS 플랫폼에 집중할 것"이라고 밝혔다.

SENS는 다양한 핵산 치료제를 원하는 조직으로 전달하는 고분자 기반 DDS 플랫폼이다. 기존 LNP 플랫폼이 반복 투여 과정에서 면역원성과 독성 문제가 발생하는 반면 SENS는 이러한 한계를 개선하도록 설계된 점이 특징이다.

김 대표는 "코로나19 백신에서는 문제가 크지 않았지만 치료제로 확장될수록 반복 투여에 따른 독성이 중요한 이슈가 되고 있다"며 "SENS는 면역원성과 독성을 줄이면서도 다양한 리보핵산(RNA)과 유전자 편집 물질을 안정적으로 전달할 수 있는 것이 가장 큰 차별점"이라고 말했다.

SENS는 메신저 리보핵산(mRNA)뿐 아니라 원형 RNA, 자가증폭 RNA(saRNA), 짧은간섭 RNA(siRNA), DNA, 유전자 편집 시스템(CRISPR) 등 다양한 페이로드를 적용할 수 있으며 조직 특이적 전달도 가능하다. 특히 삼양바이오팜은 SENS를 폐, 간, 지방조직, 중추신경계(CNS) 등 질환별 맞춤형 전달 플랫폼으로 확장하고 있다.

김 대표는 "요즘 글로벌 제약사들은 단순히 장기로 전달되는지보다 어떤 세포까지 정확하게 전달되는지를 본다"며 "SENS는 조직뿐 아니라 세포 단위까지 선택적으로 전달할 수 있도록 고도화되고 있다"고 설명했다.

아울러 삼양바이오팜은 SENS 플랫폼을 기반으로 자체 파이프라인 개발도 추진 중이다. 현재 가장 앞선 파이프라인은 특발성 폐섬유증(IPF) 치료제다. 해당 파이프라인은 지난해 국가신약개발사업(KDDF) 과제로 선정됐으며 내년 말 IND 제출을 목표로 하고 있다.

김 대표는 "IPF 치료제가 가장 개발이 앞서 있으며 내년 말 IND 제출을 목표로 하고 있다"며 "이후 추가 파이프라인도 순차적으로 임상에 진입시킬 계획"이라고 밝혔다.

삼양바이오팜은 사업화 전략을 플랫폼 기술이전과 개별 에셋 기술이전을 병행하는 방식으로 가져간다. 특히 개별 에셋의 경우 1상 단계까지 자체적으로 추진하고 이후 기술이전을 추진한다는 전략이다. 실제로 대전에 구축 중인 유전자치료제 공장의 경우 1상 임상시료 생산에 집중할 예정이다.

김 대표는 "플랫폼 자체를 기술이전하는 전략과 개별 파이프라인을 기술이전하는 전략을 모두 검토하고 있다"며 "직접 상업화하기보다 임상 초기까지 개발한 뒤 글로벌 파트너와 협력하는 아이오니스(Ionis) 모델을 지향하고 있다"고 말했다.

이외에도 김 대표는 이번 바이오 USA에서 글로벌 제약사들과의 사업개발(BD) 논의가 활발하게 진행됐다고 강조했다. 40건 이상의 파트너링 미팅을 진행했으며 상당수가 신규 글로벌 기업과의 협업 논의였다는 설명이다.

마지막으로 김 대표는 "DDS의 승부는 결국 임상에서 안전성과 효능을 입증하는 것"이라며 "삼양바이오팜도 이제 연구를 넘어 실제 개발 단계로 진입해 플랫폼과 에셋 모두 사업화하는 것이 목표"라고 밝혔다.