[딜사이트 최광석 기자] 젬백스앤카엘(젬백스)이 진행성핵상마비(PSP) 장기 연구 데이터를 2주 내에 발표할 전망이다. 회사는 18개월 동안 약물의 유효성과 안전성 변화 추이를 객관적으로 확보한 데이터로 세계적으로도 희소한 연구 결과라고 밝혔다.  

젬백스는 향후 2주 안에 PSP 2상 임상시험 전체 결과를 발표한다고 10일 자료를 배포했다. PSP 치료제 GV1001은 펩타이드 기반 신약후보물질로이다. 신경세포 내 베타아밀로이드 축적과 타우 단백질의 응집을 억제하며 항염증·항산화, 미토콘드리아 보호 등 다양한 효과를 동시에 나타내는 약물이다. 

GV1001은 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA), 식품의약품안전처에서 희귀의약품으로 지정됐으며 FDA에서는 패스트트랙으로 선정됐다. 

젬백스는 앞서 2023년 6월 첫 환자 등록으로 PSP 2상 선행 임상시험을 시작했다. 이후 선행 임상시험을 완료한 환자 중 연장 임상시험에 동의한 환자 67명(85.9%)을 대상으로 하는 연장 임상시험까지 총 18개월의 PSP 임상시험을 진행했다. PSP는 희귀난치성 질환이자 전세계적으로 치료법이 없는 퇴행성 뇌질환으로, 환자수가 적고 질병 진행 속도가 빨라 장기간의 임상시험 수행이 어려운 것으로 알려졌다. 

회사에 따르면 선행 임상시험을 통해 GV1001 0.56mg 투여군에서 내약성과 함께 질환의 진행을 늦추는 경향성을 입증했으며 선행 및 연장 임상의 6개월 데이터를 합산해 분석한 중간 결과에서는 외부 대조군 대비 통계적으로 유의한 효과(P<0.05)가 나타났다. 또 선행과 연장 임상 중간분석에서 모두 약물의 안전성이 확인됐다. 

회사는 임상시험 완료 후에도 치료목적사용승인 제도를 통해 기존 임상시험 환자에게 추가적인 투약 기회를 제공했다. 의료진 판단에 따라 치료를 진행하게 되는 해당 제도를 통해 개인별 사례로 4건을 지원했으며 2인 이상 25인 미만 치료목적사용승인에서도 24명의 환자가 모두 등록을 완료됐다. 

젬백스 관계자는 "희귀질환인 PSP의 평균 생존 기간이 5~8년인 점을 고려했을 때 18개월이라는 연구 결과는 그 자체로 글로벌 제약바이오 업계에서 찾아보기 힘든 귀중한 성과"라며 "이번 결과에서 약물의 효과가 장기간에 걸쳐 지속 가능하다는 증거와 약물의 장기적인 안전성 프로파일을 확인할 수 있기를 기대한다"고 밝혔다.