[딜사이트 최홍기 기자] 코오롱생명과학의 신규 파이프라인 개발이 순항중이다. 신경병증성 통증 유전자 치료제 등을 중심으로 유의미한 성과를 거두기 시작하면서다. 시장에선 코오롱생명과학이 인보사(TG-C)이후 새로운 파이프라인을 확보할 수 있을 것이란 기대감 또한 고조되는 모양새다.

1일 업계에 따르면 코오롱생명과학은 최근 신약후보물질인 'KLS-2031'의 요천추 신경근병증(LSR) 통증에 대한 미국 1/2a상 임상시험 중간결과 보고서를 통해 진통완화 효과 등을 확인했다고 공시했다. KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스(rAAV)에 과도하게 증폭된 통증 신호의 정상화, 신경세포 보호 및 신경염증 개선 목적의 치료 유전자 3종을 탑재한 신경병증성 통증 유전자 치료제로 개발중이다. 앞서 코오롱생명과학은 2019년 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 2020년 4월부터 지난해 10월까지 미국 내 기관 두 곳에서 18명을 대상으로 임상시험을 실시했다.

중간결과 우선 코오롱생명과학은 KLS-2031의 우수한 내약성과 안전성을 확보했다고 강조했다. 유효성과 관련해서는 코로나 펜데믹 등으로 인한 환자 중도탈락에 의해 통계적 유의성을 확보하지 못했지만, 저용량 대비 중용량 및 고용량 투여군에서 뚜렷한 진통효과가 관찰됐다는 입장이다.

코오롱생명과학은 이번 중간 결과 보고서에 이어 총 연구기간(104주) 결과를 포함한 최종 연구결과 보고서를 내년 상반기 경 발표할 예정이다. 나아가 KLS-2031 투약 후 5년차까지의 장기 안전성 및 내약성 데이터 확보를 위해 장기 추적 연구를 진행 중이다.

코오롱생명과학 관계자는 "KLS-2031은 신경병증성 통증 치료제가 절대적으로 부족한 의료계에서 미충족 의료 수요를 충족시킬 수 있는 신약개발 파이프라인으로서 중요한 의의를 가진다"며 "이번 결과를 기반으로 향후 후기 임상을 위한 권장용량 선정 등 후속 임상 개발과 함께 적응증 확대를 위한 전임상 시험을 수행 중"이라고 말했다.

KLS-2031에 대한 코오롱생명과학의 기대감은 크다. 최근 KLS-2031이 인도에서 '통증 치료용 조성물' 특허를 획득하는 등 글로벌 사업화에 대한 분위기를 더욱 끌어올리고 있는 점도 같은 맥락으로 해석된다. 회사는 향후 관련 특허를 전 세계 15개국에서 30건 이상 출원하는 등 글로벌 시장에서 KLS-2031 기술이 보호받을 수 있는 권리를 지속적으로 확보해 나가겠단 방침이다.

업계에서는 아직 초기단계이긴 하지만 항암 유전자 치료제로 개발중인 KLS-3021 또한 주목하고 있다. 현재 비임상 GLP 독성시험을 진행중인 가운데 올해 말 임상계획승인(IND)을 신청할 예정이다. 캐나다와 싱가포르 등에서 KLS-3021과 관련해 재조합 백시니아 바이러스 및 이의 용도 관련 특허를 추가 등록했단 점도 눈길을 끄는 부분이다.

김선진 코오롱생명과학 대표의 기대감도 크다. 김선진 대표는 "국내외에서 연이어 물질의 기술력과 치료제로서의 진보성을 인정받고 있다는 점에서 고무적"이라며, "KLS-3021의 경우 차세대 종양 살상 바이러스 치료제로서 선도적 역할을 하기 위한 치료 유전자 접목, 용법개발 등 플랫폼 개선 연구를 활발히 진행하고 있다"고 말하기도 했다.

앞선 코오롱생명과학 관계자는 "차세대(3세대) 바이오의약품인 세포 유전자치료제 분야에서의 연구개발을 지속적으로 확대해 나갈 계획"이라며 "신경병증성 통증 치료제 KLS-2031 등 당사가 자체 개발한 후속 파이프라인에 대해서도 개발에 박차를 가할 것"이라고 말했다.