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한미-녹십자 '파브리병 신약', FDA 희귀약 지정
최광석 기자
2024.05.27 16:51:32
허가 심사비용 면제‧세금 감면‧7년간 독점권 인정 등 혜택
한미약품 본사 전경(제공=한미약품)

[딜사이트 최광석 기자] 한미약품은 GC녹십자와 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약 'LA-GLA(코드명 HM15421/GC1134A)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 27일 밝혔다. 


희귀의약품 지정은 희귀‧난치성 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품에 지정되면 신약허가 심사비용 면제, 세금 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다.


LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 '세계 최초 월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약로 기존치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제다. 


파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 '리소좀 축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)'의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍돼 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.

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현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT)으로 주로 치료한다. 이 1세대 치료제는 2주에 한번 씩 병원에 가서 수 시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있다. 또 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있는 것으로 알려졌다.


앞서 한미약품은 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 'WORLD Symposium 2024'에서 LA-GLA가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구결과 2건을 발표했다. 더불어 해당 연구결과를 토대로 GC녹십자와 함께 LA-GLA의 글로벌 임상시험계획(IND) 신청을 준비했다. 


한미약품과 GC녹십자는 "희귀의약품 분야 신약개발은 인류 건강을 위해 존재하는 제약기업의 사명과 같은 일"이라며 "희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료 패러다임을 지속적으로 개발하고 제시하겠다"고 말했다.

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