GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA 1상 승인
'GC1130A' 신약 개발 속도…연내 다국가 임상 시작 예정
[딜사이트 엄주연 기자] GC녹십자가 중증 희귀질환인 산필리포증후군 치료제 임상 시험에 본격 나선다.
GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인 받았다고 20일 밝혔다.
이번 승인으로 'GC1130A' 신약 개발에 속도가 붙을 것으로 전망되고 있다. 양사는 'GC1130A'의 안전성과 내약성 등을 평가하기 위해 올해 안으로 미국과 한국, 일본에서 다국가 임상을 시작할 예정이다.
해당 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았다. 유럽 EMA도 희귀의약품 (ODD)으로 지정했다. GC녹십자는 환자체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발 중이다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다.
GC녹십자 관계자는 "이번 승인으로 신속한 임상 1상 진입이 가능해진 만큼 질환으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.
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